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Brasil entra na era das terapias avançadas. E agora?

País é precursor de registros na América Latina, mas a garantia de acesso a tratamentos inovadores de alto custo é um desafio

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Imagem: Pixabay

No mês de agosto, o Brasil registrou os dois primeiros produtos de terapias avançadas. Trata-se de um marco importante para o país, que alcançou a posição de precursor na América Latina e tem potencial de atratividade para os desenvolvedores internacionais. No entanto, ainda é preciso avançar para que o acesso a esses tratamentos de alto custo seja garantido, um debate que deve voltar a ter destaque nos Três Poderes.

O registro do Luxturna, terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia hereditária da retina, foi publicado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no dia 6 de agosto. Nesta segunda-feira (17/8), a reguladora autorizou o uso do Zolgensma, indicado para Atrofia Muscular Espinhal (AME).

Ambos são da farmacêutica suíça Novartis e foram produzidos para corrigir mutações genéticas causadoras das doenças com uma única aplicação.

“O objetivo é você corrigir a causa raiz da doença, quando você tem um gene defeituoso. Através de um vetor, algo que carreia o gene saudável, você consegue a produção daquela proteína. A terapia é de uma dose única e o grande diferencial é esse”, explicou a diretora médica da área de Terapias Gênicas da Novartis, Janaina Lana.

À frente do processo de aprovação dos produtos, o titular da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos (GSTCO) da Anvisa, João Batista da Silva Junior, afirmou que o país faz parte da primeira onda de registros e que o número de estudos clínicos de terapias avançadas deve aumentar de agora em diante.

“O Brasil passa a integrar um grupo de países seleto que tem condições de receber essa tecnologia. Os registros chegam na mesma época em que chegam aos Estados Unidos, à Europa e ao Japão. Para desenvolver, ainda precisa avançar”, disse.

Para tornar esse cenário possível, a Anvisa passou por anos de preparação até a criação do marco regulatório, concretizado com a publicação da Resolução de Diretoria Colegiada nº 338, de 20 de fevereiro de 2020. 

A norma estabelece regras para o registro de três tipos de terapias avançadas: terapias gênicas; terapias celulares avançadas; e terapias de engenharia tecidual. 

Por serem tratamentos novos e consequentemente com evidências científicas limitadas, a Novartis terá que acompanhar os pacientes e fornecer relatórios anuais à Anvisa. Inicialmente, o registro dos produtos será válido por cinco anos, com a possibilidade de renovação por mais 10 anos em caso de avaliação de risco-benefício positiva.

“Trabalhamos em conjunto. É uma agência extremamente preparada para esses novos desafios e alinhada internacionalmente. Do ponto de vista regulatório, tem alta competência”, avaliou gerente-executiva de Assuntos Regulatórios da Novartis, Lilian Gonzalo.

Os próximos passos, segundo Gonzalo, serão a precificação na Câmara de Regulação de Medicamentos (CMED) e a discussão com a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec), responsável pela avaliação técnica dos pedidos de incorporação no sistema público. 

“Após o registro, dentro do trâmite relacionado a medicamentos — e as terapias avançadas estão em uma categoria especial — continua a regularização para comercialização. O próximo passo é o dossiê de submissão de preço e discussão com a CMED. Em seguida, será a discussão com o Ministério da Saúde. São etapas regulatórias que estão em andamento”, explicou a executiva. 

Desafio do acesso

Enquanto o Luxturna é voltado para uma população mais restrita, por ser um tratamento para uma doença ultrarrara, o Zolgensma pode ser destinado a um número maior de pessoas.

Todavia, associações que representam pacientes com AME estão descrentes quanto à possibilidade de incorporação da nova terapia, o que levaria os portadores da doença ao caminho da judicialização.

A política de compartilhamento de risco, que ainda não foi plenamente executada pelo Ministério da Saúde, é vista pelo setor farmacêutico como uma forma possível de incorporação extraordinária para as terapias avançadas.

A proposta conduzida pelo ex-secretário de Ciência e Tecnologia Denizar Vianna, em 2019, tem como objetivo trazer previsibilidade orçamentária ao ministério e garantir o acesso condicionado ao monitoramento dos pacientes para a consolidação de novas evidências cientificas.

Essa política, porém, enfrentou barreiras na área jurídica da pasta mesmo depois da instituição do projeto piloto, por meio da Portaria nº 1.297, de junho de 2019. A regulamentação foi construída para permitir a dispensação do nusinersena, de nome comercial Spinraza, o único medicamento para AME aprovado pela Anvisa até então.

O medicamento foi incorporado ao SUS em abril do último ano por recomendação da Conitec, mas apenas para AME tipo I, deixando de fora pacientes com os tipos II e III da doença, além daqueles com tipo I que necessitam de ventilação mecânica invasiva permanente.

No mês de julho, a dificuldade de acesso a tratamentos por portadores de AME foi relatada pela primeira-dama do Brasil, Michelle Bolsonaro, ao ministro interino da Saúde, Eduardo Pazuello.

Depois disso, o secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos, Hélio Angotti, retomou as tratativas com a Biogen, farmacêutica fornecedora do Spinraza. O secretário sinalizou que a execução do projeto piloto, a ser formalizada por meio de um acordo ainda em fase de elaboração, é uma prioridade da gestão. 

O tema também foi retomado no Legislativo, depois que Michelle voltou a se reunir com políticos que integram a Frente Parlamentar da Saúde e da Frente Parlamentar das Doenças Raras no fim de julho.

Incentivo à pesquisa

A Secretária de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde lançou, no início deste mês, uma chamada pública para financiar pesquisas em terapias avançadas. O investimento será de R$ 47,2 milhões. 

Quando você investe em uma pesquisa científica sólida, você consegue desenvolver produtos no Brasil para experimentar a competitividade. Se não tivermos desenvolvimento no país, nós ficaremos à mercê das grandes desenvolvedoras. Esse edital é um bom start para isso”, avaliou João Batista Junior.

Para o especialista, a comunidade científica deve se dedicar também a conhecimentos regulatórios.

“Se não tiver isso, a gente vai ficar parado na bancada. Precisamos avançar para sair da pesquisa básica e atingir o produto registrado ou não seremos competitivos, não vamos produzir um produto que seja eficaz, seguro e de qualidade”, concluiu.


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