Novo medicamento indicado para Fibrose Cística será incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). A ministra da Saúde, Nísia Trindade, assinou uma portaria que prevê a incorporação do tratamento avançado, com expectativa de beneficiar 1,7 mil pacientes e retirar pacientes da fila do transplante de pulmão.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) deu, em agosto, parecer favorável à incorporação da chamada terapia tripla, ou seja, a combinação de três medicamentos de nova geração (o elexacaftor, tezacaftor e o ivacaftor) de titularidade da farmacêutica Vertex.
A indicação da Conitec para a incorporação da terapia tripla é para pacientes com a doença rara a partir de 6 anos e com pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR. Em seguida, coube à Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (Sectics) dar a decisão final para que o medicamento pudesse ser indicado pelo SUS.
Agora, o Ministério da Saúde terá prazo de até 180 dias, contados desde a publicação da portaria no Diário Oficial da União no início de setembro, para que o medicamento comece a chegar aos pacientes.
Fibrose cística
A fibrose cística, conhecida como uma das doenças raras com maior incidência, atinge 70 mil pessoas no mundo, segundo dados do Ministério da Saúde. No Brasil, o número oficial gira em torno de 7 mil.
Os nascidos com essa condição apresentam uma falha no gene CFTR, que dá as instruções necessárias para a célula produzir a proteína de mesmo nome, responsável por controlar o transporte de íons – como cloro e sódio – através das membranas das células.
Com isso, há um defeito sistêmico no corpo do paciente no transporte de diversos sais e água. Assim, é produzido um muco grosso e pegajoso que afeta, principalmente, o sistema respiratório e o gastrointestinal. Como consequência da fisiopatologia da doença, os pacientes necessitam de múltiplos tratamentos para o controle de sintomas e manejo das complicações.
De acordo com o pneumologista Rodrigo Athanazio, “o defeito primário da doença não é atingido por estes tratamentos. Portanto, mesmo com todo esse arsenal terapêutico, apenas metade dos pacientes vive mais do que 40 anos no mundo. No Brasil, os dados de sobrevida são piores, com menos de 30% dos pacientes fibrocísticos atingindo idade superior a 18 anos”.
Para a médica e pesquisadora Luciana Monte, coordenadora do Centro de Referência de Fibrose Cística do Hospital da Criança de Brasília José Alencar, um dos principais desafios do combate a doenças raras é a heterogeneidade do acesso à saúde. Por mais que existam diagnósticos e tratamentos, eles não chegam a todas as regiões do país nem a todo o sistema de saúde, atualmente.
“A jornada do paciente brasileiro com fibrose cística é muito difícil. Eles levam tempo até o diagnóstico e, mesmo quando conseguem a terapia, o tratamento foca só nas consequências e nos sintomas da fibrose cística. Agora, a terapia tripla é o tratamento da causa base da doença, capaz de corrigir o defeito básico e, com isso, as consequências são muito minimizadas”, explicou ela durante painel na Casa JOTA, em junho.
Referências:
saude.abril.com.br/coluna/com-a-palavra/novo-medicamento-muda-a-vida-depessoas-com-fibrose-cistica-falta-acesso
Fibrose Cística – Biblioteca Virtual em Saúde: bvsms.saude.gov.br/fibrosecis�ca/
Registro Brasileiro de Fibrose Cística 2020: portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/REBRAFC_2020.pdf
Material revisado pela Vertex
BR-28-2300009
