Opinião e Análise

Julino Rodrigues

<a href="https://legis.senado.leg.br/atividade/comissoes/comissao/2624/reuniao/13096">Audiência pública</a> organizada pela Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), presidida pela senadoras Mara Gabrilli e Damares Alves, trouxe à tona desafios e propostas para a ampliação do acesso a medicamentos órfãos no <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/sus">SUS</a>.
Entre as soluções discutidas na audiência<a href="#_ftn1" name="_ftnref1">[1]</a> destacaram-se a adoção de acordos de compartilhamento de risco com o detentor, a utilização da Análise de Decisão Multicritérios (MCDA) na Avaliação de Tecnologias em Saúde e a criação de fundos específicos para financiar tratamentos de doenças raras.
<h3><a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanha_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias direto da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para grandes empresas do setor. Conheça!</a></h3>
Para repercutir este debate público e explorar os resultados da audiência, este artigo destaca as contribuições e perspectivas da Febrararas (Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras) e da Aliança Rara (Aliança Brasileira de Associações e Grupos de Apoio a Pessoas com Doenças Raras), representadas, respectivamente, por Andrea Bessa, consultora jurídica da Casa Hunter, e Regina Próspero, CEO da Aliança Rara.
Quais foram as principais reivindicações que a sua instituição trouxe ao debate? Por que essas reivindicações são essenciais para as pessoas com doenças raras e/ou para o futuro do SUS?
Regina Próspero (Aliança Rara)
Na manhã do dia da audiência pública, vi a notícia de que o governo federal havia decretada a lei que beneficia com isenção tributária os tratamentos e insumos para câncer. Durante a referida audiência a Aliança Rara sugeriu que os mesmos benefícios sejam concedidos aos tratamentos e insumos, além de isentar também os veículos motorizados, como cadeiras de rodas e aparelhos para ventilação mecânica, para as pessoas com doenças raras.
Na ausência de leis específicas para doenças raras que garantam o acesso equitativo dos pacientes aos cuidados de saúde especializados, é necessário tratar igualmente os iguais e desigualmente os desiguais na medida de suas desigualdades. Assim, reivindicamos alterações normativas que assegurem o acesso a novas drogas e tratamentos, incluindo pesquisa clínica para medicamentos órfãos, e que haja uma mudança de visão e de capacitação de médicos e profissionais da saúde, promovendo uma gestão centrada no paciente como um todo, e não apenas na doença.
A Aliança Rara também destacou a demora na publicação do PCDT para a doença de Fabry, o que tem causado transtornos aos pacientes que necessitam do tratamento. Esses pacientes, seguindo a orientação da associação, têm evitado recorrer à justiça. Em outros casos, porém, os juízes têm determinado que os pacientes busquem medicamentos de alto custo em locais de dispensação, partindo do pressuposto de que os tratamentos para Fabry já estão disponíveis no SUS.
Essa desorganização afeta não apenas os pacientes com Fabry, mas também aqueles com outras doenças raras em condições semelhantes, agravando suas situações devido à falta de acesso adequado ao tratamento. Essa realidade tem levado à progressão acelerada das doenças, impactando negativamente a qualidade de vida dos pacientes. É fundamental que haja mais empatia e agilidade na adoção de medidas que assegurem o atendimento adequado às necessidades dessas pessoas, garantindo o acesso aos tratamentos necessários com maior celeridade. Conclui, Próspero.
Andreia Bessa (Febrararas)
A Febrararas, representada por Antoine Daher, trouxe ao debate reivindicações fundamentais voltadas para o acesso equitativo e eficiente aos tratamentos de doenças raras no SUS. As principais demandas foram:
<ol>
<li>Independência da Conitec: A organização destacou a necessidade urgente de transformar a Conitec em uma agência independente, como a ANS. A falta de autonomia política compromete a imparcialidade nas decisões e impede que tratamentos eficazes sejam incorporados ao SUS. Essa mudança é vista como essencial para garantir avaliações baseadas exclusivamente em evidências científicas, sem interferências externas.</li>
<li>Adoção de Protocolos Clínicos Específicos: A Febrararas apontou a ausência de protocolos clínicos para várias doenças raras, como a Doença de Fabry, como uma barreira crítica. Sem esses documentos, o SUS não pode disponibilizar medicamentos já aprovados pela Anvisa, limitando o acesso dos pacientes a terapias necessárias. A implementação de protocolos ajudaria a padronizar o atendimento e acelerar a incorporação de novos tratamentos.</li>
<li>Compartilhamento de Risco e Isenção de Impostos: A organização defendeu a ampliação dos acordos de compartilhamento de risco com a indústria farmacêutica, permitindo a incorporação de medicamentos inovadores a custos mais acessíveis. Além disso, a Febrararas sugeriu estender a isenção de impostos, já aplicada aos medicamentos oncológicos, para os medicamentos destinados a doenças raras. Isso reduziria o impacto financeiro sobre as famílias e facilitaria o acesso aos tratamentos.</li>
</ol>
Essas reivindicações são essenciais porque abordam diretamente os principais desafios enfrentados pelas pessoas com doenças raras: o acesso limitado a diagnósticos precoces e tratamentos eficazes.
Para o futuro do SUS, implementar essas mudanças significaria avançar em direção a um sistema de saúde mais inclusivo e eficiente, que priorize a equidade e a transparência, melhorando a qualidade de vida dos pacientes e reduzindo a dependência da judicialização.
Quais intervenções ou propostas de outros participantes mais ressoaram para a sua instituição, e de que forma essas contribuições reforçam ou contrastam com a visão de sua organização?
Próspero
A Aliança Rara valoriza o diálogo e o compartilhamento de ações. Não gostamos de confronto. Qualquer atitude que mostre animosidades, não nos envolvemos. Nos chamou a atenção a postura de parceiros que apoiam práticas como o compartilhamento de risco, entre as farmacêuticas e o estado brasileiro, permitindo que mais produtos estejam disponíveis no SUS.
Isso é essencial para pacientes que não respondem a um tratamento específico, evitando que dependam exclusivamente de medidas judiciais para acessar outras opções terapêuticas.
Bessa
As intervenções mais significativas para a Febrararas durante a audiência pública vieram da Defensoria Pública da União (DPU), do Tribunal de Contas da União (TCU) e da própria Conitec. Essas contribuições reforçaram e, em alguns aspectos, contrastaram com a visão da organização, conforme detalhado a seguir:
<ol>
<li>Defensoria Pública da União (DPU):
<ul>
<li>A DPU destacou a necessidade de antecipar a implementação da quinta etapa da triagem neonatal, uma medida que a Febrararas considera fundamental para garantir diagnósticos precoces, especialmente para doenças raras como a Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa intervenção ressoou fortemente com a visão da Febrararas, que defende a importância do diagnóstico precoce como elemento essencial para um tratamento eficaz.</li>
<li>Ao colocar-se à disposição para colaborar com as associações de pacientes, a DPU demonstrou um alinhamento com a demanda da Febrararas por maior participação e transparência no processo de formulação de políticas públicas.</li>
</ul>
</li>
<li>Tribunal de Contas da União (TCU):
<ul>
<li>O TCU sugeriu que o monitoramento do uso de recursos destinados a tratamentos de doenças raras fosse aprimorado e que as contribuições da sociedade civil fossem incluídas nos relatórios de auditoria. Essa intervenção reforça a visão da Febrararas sobre a importância de uma maior transparência e governança, garantindo que os recursos sejam utilizados de forma eficaz e atendam às reais necessidades dos pacientes.</li>
</ul>
</li>
<li>Conitec:
<ul>
<li>A representante da Conitec afirmou estar aberta ao diálogo e disposta a revisar seus processos de avaliação para melhor considerar as necessidades dos pacientes. Essa abertura foi recebida com cautela pela Febrararas, que reconhece o esforço, mas acredita que as mudanças precisam ir além de uma simples revisão processual, exigindo uma transformação estrutural e maior independência da Conitec.</li>
</ul>
</li>
</ol>
As intervenções da DPU e do TCU reforçam a posição da Febrararas sobre a importância da transparência, da governança e do diagnóstico precoce, mostrando um alinhamento significativo com as prioridades da organização. Por outro lado, a contribuição da Conitec, apesar de positiva ao demonstrar abertura para o diálogo, ainda contrasta com a demanda da Febrararas por uma mudança estrutural e independência política.
Essas diferenças ressaltam a necessidade de avanços mais profundos para garantir que as decisões sobre a incorporação de medicamentos para doenças raras sejam justas, imparciais e focadas nas reais necessidades dos pacientes.
Quais seriam as principais recomendações para o governo e demais representantes estatais? Em quais ações específicas vocês gostariam de ver avanços imediatos? 
Próspero
Nossa recomendação é que os medicamentos avaliados pela Conitec sejam acolhidos e incorporados ao SUS com mais agilidade, garantindo que cada paciente tenha acesso aos tratamentos de que realmente necessita. Atualmente, muitos pacientes utilizam medicamentos que não oferecem o efeito desejado, mas que continuam sendo recomendados pelos médicos por serem as únicas opções disponíveis no SUS, numa tentativa de evitar o agravamento de suas condições.
Desta forma, defendemos que o modelo de compartilhamento de risco, já aplicado a algumas doenças em acordos entre o Ministério da Saúde e empresas, deve ser estendido a outras condições cujos tratamentos ainda não foram incorporados ao SUS, muitas vezes devido ao custo, e não à sua eficácia clínica. Essa abordagem permite avaliar o desempenho do medicamento na prática, beneficiando pacientes e reduzindo os riscos para o sistema de saúde. Se o medicamento demonstrar sua eficácia e a empresa estiver comprometida com os resultados, o modelo se torna vantajoso para todas as partes envolvidas.
Além disso, defendemos que as famílias também tenham um papel ativo e assumam responsabilidades relacionadas aos tratamentos fornecidos pelo Estado. A distribuição de responsabilidades é fundamental para garantir que todos os envolvidos cumpram seus direitos e obrigações. Essas iniciativas aumentariam a credibilidade do sistema e promoveriam maior segurança e confiança para todas as partes envolvidas.
Bessa
A Febrararas apresentou três principais recomendações para aprimorar o acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, baseadas nas discussões da audiência pública:
<ol>
<li>Criação de Protocolos Clínicos Específicos: Implementar protocolos clínicos para doenças raras, para padronizar o atendimento e facilitar o acesso a medicamentos aprovados pela Anvisa. A criação desses protocolos deve ser priorizada pelo Ministério da Saúde para reduzir barreiras ao tratamento.</li>
<li>Adoção de Acordos de Compartilhamento de Risco: Expandir o uso de acordos de compartilhamento de risco com a indústria farmacêutica, permitindo a incorporação de medicamentos inovadores de forma mais econômica e segura. Essas parcerias podem reduzir custos e aumentar a disponibilidade de tratamentos no SUS.</li>
<li>Sustentabilidade e Financiamento: A ausência de um orçamento específico para doenças raras e a falta de cumprimento do teto obrigatório de investimento em saúde foram ressaltados como entraves significativos.</li>
</ol>
Essas medidas visam criar um sistema de saúde mais eficiente, inclusivo e sustentável, garantindo acesso equitativo a tecnologias de ponta para pacientes com doenças raras.
<h3>Conclusões do autor</h3>
A recente aprovação da <a href="https://redir.stf.jus.br/paginadorpub/paginador.jsp?docTP=TP&amp;docID=781043699">Súmula Vinculante 60 pelo STF</a><a href="#_ftn2" name="_ftnref2">[2]</a> alterou significativamente o panorama da judicialização da saúde, limitando o uso do Judiciário como uma alternativa de esperança para pacientes e familiares em busca de acesso a tratamentos.
Diante dessa nova realidade, é urgente promover espaços qualificados de participação social para associações de pacientes com doenças raras em todos os poderes da república, como exemplificado pela audiência da CASRaras.
Essas associações de pacientes representam uma grande variedade de condições, incluindo algumas ultrarraras, exigindo um esforço significativo na promoção de pesquisas científicas, na operacionalização de normas sanitária e na avaliação de tecnologias em saúde.
Portanto, espaços qualificados para a participação social são essenciais para que possam compartilhar a vivência dos pacientes, os conhecimentos técnicos e para a gestão participativa de políticas públicas, gerando benefícios para todos os envolvidos.
A participação social cria estabilidade institucional ao legitimar as decisões governamentais e ao conectar os direitos constitucionais à capacidade do sistema de saúde de atender as populações assistidas.
Contudo, mesmo quando as demandas da sociedade civil são apresentadas de forma qualificada, a resposta governamental é frequentemente condicionada por interesses políticos e conjunturais. Nesse sentido, o acolhimento das demandas está atrelado ao equilíbrio das forças entre os atores, e não apenas a critérios técnicos ou de interesse público (<a href="https://books.scielo.org/id/v4cnf/pdf/lavalle-9788575114797-10.pdf">3</a>, <a href="https://www.cadernos.prodisa.fiocruz.br/index.php/cadernos/article/view/811">4</a>).
Portanto, diante das incertezas orçamentárias e do aumento da demanda por tratamentos de alto custo, a sociedade civil afirma-se como um interlocutor essencial entre cidadãos e Estado, impulsionando uma gestão pública mais inclusiva, transparente e alinhada às necessidades urgentes dos pacientes. Se o objetivo é um sistema mais justo e sustentável, resta saber como promoveremos a colaboração necessária entre os setores público, privado e a sociedade civil para superar as barreiras que impedem o acesso a medicamentos órfãos (<a href="https://hal.science/hal-04685695v1/file/Les%20organisations%20repre%CC%81sentatives%20de%20patients%20de%20maladies%20rares%20dans%20l%E2%80%99are%CC%80ne%20publique%20de%20la%20de%CC%81mocratie%20sanitaire%20au%20Bre%CC%81sil.pdf">5</a>, <a href="https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02476-6">6</a>).
Agradecimentos:
A Antonio Carlos F. Teixeira, pela valiosa revisão e contribuição para as conclusões, Andrea Bessa, pelo envio de notas da audiência, e a Lauda Santos (Amaviraras), pelo gentil convite para participar da audiência da CASRaras.
<hr />
<a href="#_ftnref1" name="_ftn1">[1]</a> Participantes: Priscila Gebrim Louly – Coordenadora-Geral de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde; Ricardo Emílio Pereira Salviano – Defensor Público Federal; Messias Alves Trindade – Diretor da 2ª Diretoria da AudSaúde do Tribunal de Contas da União; Regina Próspero - CEO da Aliança Rara; Antoine Daher – Presidente da Febrararas, Renato Benine - Diretor de Relações Governamentais do Sindusfarma.
<a href="#_ftnref2" name="_ftn2">[2]</a> RE 1.366.243: “Foi definido que as demandas relativas a medicamentos fora das listas do SUS, mas com registro na Anvisa, tramitarão na Justiça Federal quando o valor anual do tratamento for igual ou superior a 210 salários mínimos. Nesses casos, os medicamentos serão custeados integralmente pela União. Quando o custo anual unitário do medicamento ficar entre sete e 210 salários mínimos, os casos permanecem na Justiça Estadual. A União deverá ressarcir 65% das despesas decorrentes de condenações dos estados e dos municípios. Para remédios oncológicos, o percentual será de 80%”. Fonte: <a href="https://www.stf.jus.br/arquivo/cms/noticiaNoticiaStf/anexo/RE1.366.243_tema1234_infosociedade1.pdf">STF</a>.
[3]. Coelho, V. S., &amp; Lavalle, A. G. (2018). Os movimentos negro e indígena e a política de saúde e de HIV/Aids: Institucionalização e domínio de agência. In A. G. Lavalle, E. Carlos, M. Dowbor, &amp; J. Szwako (Eds.), Movimentos sociais e institucionalização: Políticas sociais, raça e gênero no Brasil pós-transição (p. 331). Rio de Janeiro: EDUERJ.
[4] Albuquerque, A; Soares Neto, JAR. Organizações de pacientes e seu papel na implementação de direitos nos cuidados em saúde. (2022). Cadernos Ibero-Americanos De Direito Sanitário, 11(1), 144-162.
[5]. Aith, F., Soares Neto, J., Borba, M., &amp; Cordovil, C. (2023). Les organisations représentatives de patients de maladies rares dans l’arène publique de la démocratie sanitaire au Brésil. Journal de droit de la santé et de l’assurance maladie, 36.
[6]. Douglas, C. M. W., Aith, F., Boon, W., Borba, M. de N., Doganova, L., Grunebaum, S., ... &amp; Kleinhout-Vliek, T. (2022). Social pharmaceutical innovation and alternative forms of research, development, and deployment for drugs for rare diseases. Orphanet Journal of Rare Diseases, 17(344).

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