Opinião e Análise

Julino Rodrigues

Lauda Santos

Em 4 de outubro, o eleitorado definirá a Presidência da República, os governos estaduais e do Distrito Federal, o Senado, a Câmara dos Deputados e as casas legislativas estaduais e distrital. Quatro semanas antes do início da propaganda eleitoral, em 31 de julho, na sede da Justiça Federal em Brasília, pacientes, familiares, associações, profissionais de saúde, pesquisadores, gestores públicos, representantes do Poder Judiciário e operadores do Direito assinaram a <a href="https://www.voxegov.com.br/post/carta-de-bras%C3%ADlia">Carta de Brasília</a>[1], documento que consolida os encaminhamentos do Projeto Cidade Rara Eixo 2026 e reúne propostas dirigidas a mais de 20 instituições públicas.
À medida que o processo eleitoral define os responsáveis pelas principais decisões de governo dos próximos anos, a Carta de Brasília apresenta as prioridades da agenda das doenças raras que podem e devem ser assumidas por cada mandato em disputa.
<a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanha_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor</a>
Embora o reconhecimento das doenças raras como uma questão de interesse público esteja consolidado e ganhe cada vez mais espaço nas agendas governamentais nacionais e internacionais, ainda persistem desafios significativos. Os principais obstáculos envolvem a ampliação do acesso ao diagnóstico oportuno e a incorporação e financiamento de terapias de alto custo.
Apesar dos desafios, o Brasil conquistou avanços institucionais relevantes que precisam ser preservados e aprofundados. Entre eles, destacam-se a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, instituída pela Portaria 199/2014, e a expansão progressiva da triagem neonatal prevista na Lei 14.154/2021. Mais recentemente, em 2023, a estrutura federal foi fortalecida com a criação da Coordenação-Geral de Doenças Raras, vinculada ao Departamento de Atenção Especializada e Temática da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde.
A exigência que a Carta de Brasília coloca decorre da distância entre a decisão formal e o cuidado efetivamente prestado. Um exame incorporado depende de laboratório habilitado, de profissional capaz de indicar a coleta e de serviço que receba o paciente depois do laudo. Um protocolo publicado depende de medicamento disponível na farmácia. Uma triagem ampliada depende de tratamento imediato para a doença detectada. O documento organiza as propostas nesses pontos de passagem e as distribui por competência institucional, do Ministério da Saúde e da Anvisa ao Congresso Nacional, ao Judiciário, ao Governo do Distrito Federal e às universidades.
Ao Ministério da Saúde, a Carta pede o fortalecimento institucional da coordenação-geral responsável pela área, a ampliação da rede nacional com redução das desigualdades regionais, a atualização dos protocolos clínicos com evidência científica e a garantia de regularidade no fornecimento não apenas de medicamentos, mas de tecnologias assistivas essenciais que frequentemente carecem de endereçamento nos manifestos tradicionais, como fórmulas nutricionais, insumos para curativos e coberturas, e equipamentos de suporte à vida e ventilação mecânica.
À Anvisa, pede a aplicação efetiva da RDC 205/2017, que criou procedimento especial para anuência de ensaios clínicos, certificação de boas práticas de fabricação e registro de novos medicamentos para doenças raras, e a articulação com o Ministério da Saúde e a Conitec para reduzir o intervalo entre registro sanitário, avaliação para incorporação e disponibilização efetiva. Esse intervalo concentra boa parte do tempo perdido pelos pacientes e responde a decisões administrativas que independem de nova legislação.
Ao Congresso Nacional, a Carta combina orçamento, legislação e fiscalização, com recursos permanentes para a política nacional, aperfeiçoamento das regras de acesso a medicamentos órfãos e terapias avançadas e audiências públicas periódicas de monitoramento. E propõe uma frente que a próxima legislatura pode iniciar de imediato, com a inclusão de quesitos sobre doenças raras nos instrumentos oficiais de coleta do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística e um cadastro estatístico nacional que produza indicadores de prevalência, distribuição geográfica, acesso ao tratamento, escolarização e proteção social.
O Ministério da Saúde estima em 13 milhões os brasileiros que convivem com alguma das aproximadamente 8.000 doenças raras catalogadas, e nenhum instrumento censitário confirma esse número, distribui essa população pelo território ou descreve o perfil socioeconômico dessas famílias. O país aloca recursos e desenha rede assistencial a partir de estimativa, e a produção do dado depende de decisão legislativa.
Orientação jurídica às famílias, produção de informação qualificada, participação em conselhos e representação em audiências públicas são funções de interesse público exercidas hoje por organizações de pacientes sem previsão de custeio público para essa finalidade. O próprio monitoramento dos encaminhamentos da Carta foi assumido por entidades que o farão com estrutura própria. A previsão de rubrica orçamentária federal destinada à sustentabilidade dessas organizações é condição para que a participação social prevista em norma se realize.
O instrumento jurídico da parceria entre poder público e sociedade civil já existe na Lei 13.019/2014, com chamamento público, plano de trabalho e prestação de contas. Falta a dotação. Financiamento público submetido a controle reduz também a dependência de fontes privadas e o risco de conflito de interesse que dela decorre.
A ampliação da capacidade de investimento do SUS precisa estar presente no discurso de quem defende políticas para doenças raras, porque as duas defesas se sustentam mutuamente. Terapias avançadas e medicamentos órfãos operam em ordem de grandeza muito superior à do exame diagnóstico, e sua incorporação depende de avaliação técnica, previsão orçamentária, capacidade de aquisição e organização da assistência. Defender acesso à inovação sem defender a capacidade de financiamento do sistema que a entrega resulta em compromisso incompleto.
Secretarias estaduais, distrital e municipais sustentam o diagnóstico, o atendimento especializado, a reabilitação e o acompanhamento contínuo, e a parte da Carta dirigida ao Governo do Distrito Federal funciona como modelo transponível, com plano local dotado de metas, indicadores, orçamento próprio e avaliação periódica, centro de referência com equipe multiprofissional completa e comitê permanente com participação das associações de pacientes e das universidades.
A criação de uma secretaria especializada em doenças raras soma-se a esse conjunto, com estrutura administrativa própria, equipe técnica qualificada e dotação orçamentária específica, responsável pela formulação, coordenação, execução e acompanhamento das políticas destinadas às pessoas com doenças raras, condições crônicas complexas, seus familiares e cuidadores. A proposta está formalizada em termo de compromisso dirigido às candidaturas nestas eleições, endereçada ao Governo do Distrito Federal e aplicável às demais unidades da federação.
Em 26 de junho de 2026, o governo do Distrito Federal assinou a ordem de serviço para o lançamento do edital de licitação do Bloco de Doenças Raras do Hospital de Apoio de Brasília, com valor máximo de R$ 36,9 milhões, destinado a reunir ambulatórios, laboratórios e salas de infusão hoje dispersos pela rede. A obra responde a um gargalo assistencial reconhecido. Não responde à ausência de instância administrativa com orçamento próprio, quadro técnico permanente e competência para articular saúde, assistência social, educação, trabalho e acessibilidade em favor de uma população estimada pelo próprio governo em 150 mil pessoas no território distrital. Prédio é capacidade instalada. Secretaria é capacidade de gestão. As duas são necessárias, e apenas uma delas está em curso.
A mesma proposta pede que a agenda das doenças raras deixe de ser tratada dentro da estrutura genérica voltada à pessoa com deficiência, porque as duas populações se sobrepõem apenas em parte e as competências não coincidem. A política de deficiência opera com acessibilidade, inclusão e supressão de barreiras, nos termos da Lei 13.146/2015. A política de doenças raras opera com suspeita clínica, diagnóstico genético, protocolo terapêutico, continuidade do tratamento e vigilância. Alocar a segunda dentro da primeira produz agenda subordinada, sem rubrica identificável e sem responsável técnico definido.
Milhares de famílias assumem cuidados integrais de forma contínua e não remunerada, e a Carta pede uma política nacional de apoio aos cuidadores familiares, com cadastro integrado ao Cadastro Único, apoio psicossocial permanente e serviços de cuidado de respiro. Uma segunda frente federal é o guia nacional de elegibilidade previdenciária, necessário porque o Instituto Nacional do Seguro Social concede benefícios pela avaliação da incapacidade e dos impactos funcionais da condição, e o nome da doença, isoladamente, não produz direito. A terceira é a revisão das Diretrizes Curriculares Nacionais dos cursos da área da saúde para incluir doenças raras, genética clínica, triagem neonatal e aconselhamento genético. A formação de quem atende na porta de entrada determina quanto tempo uma família levará até a suspeita correta.
As Súmulas Vinculantes 60 e 61 e as teses fixadas nos Temas 6 e 1234 da repercussão geral reorganizaram a judicialização do acesso, e a Súmula Vinculante 61 condicionou a concessão judicial de medicamento não incorporado a requisitos cumulativos, entre eles a comprovação de eficácia e segurança por evidências científicas de alto nível. Doenças de baixíssima prevalência raramente produzem densidade de evidência compatível com esse padrão, e a consequência prática desloca a solução para a política de incorporação e para o desenho legislativo do acesso. A Carta reconhece o papel do Judiciário na garantia de direitos e propõe o fortalecimento de iniciativas como a Vara Federal de Saúde.
A AMAVIRARAS e a FEBRARARAS declararam na Carta que monitorarão a evolução das propostas junto aos órgãos destinatários e divulgarão periodicamente os resultados, o que significa que compromissos assumidos em campanha com essa agenda terão quem os acompanhe ao longo do mandato.
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A própria Carta de Brasília registra que as pessoas com doenças raras não podem esperar pelo próximo calendário eleitoral, pela próxima gestão ou pela próxima oportunidade política. A campanha define o que a próxima legislatura tratará como prioridade, quais rubricas orçamentárias serão defendidas e quais audiências públicas serão convocadas.
Três compromissos podem ser assumidos até 4 de outubro e verificados depois. O primeiro é a defesa da ampliação da capacidade de financiamento do SUS nos três níveis de governo. O segundo é a criação de estrutura administrativa própria, com orçamento identificável, para a política de doenças raras na unidade da federação em disputa. O terceiro é a previsão orçamentária que sustente as organizações que hoje realizam, sem recurso público, parte do trabalho de informar, orientar e monitorar.
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[1] Esta carta é de autoria da AMAVIRARAS (Associação MariaVitoria de Doenças Raras e Crônicas) com apoio institucional da FEBRARARAS (Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras).

Doenças Raras: onde a biotecnologia encontra seu maior desafio

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Documento distribui encaminhamentos por competência institucional e criação de secretaria especializada com orçamento próprio

A Carta de Brasília e os compromissos inadiáveis para a agenda das doenças raras

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