Opinião e Análise

Fernando Aith

O uso da <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/polilaminina">polilaminina</a> para a regeneração e recuperação de áreas lesionadas da medula espinhal está ganhando enorme repercussão na mídia e também nos meios político e científico.
De um lado, a euforia com a possibilidade de uma pesquisadora brasileira, a professora Tatiana Sampaio, da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), ter liderado uma pesquisa que levou à potencial descoberta de um tratamento eficaz e revolucionário para pacientes que tenham lesionado a medula e perdido total ou parcialmente os movimentos e a sensibilidade do corpo, pacientes com quadros graves de saúde tais como a tetraplegia ou a paralisia.
<a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanha_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor</a>
O desejo de possuirmos um medicamento capaz de reverter estes quadros de saúde e devolver a estes pacientes os movimentos e sensibilidade do próprio corpo é natural e profundo, especialmente para aqueles que estão nestas condições ou que têm em sua família alguém nestas condições. A esperança de que este medicamento realmente possa existir e curar pessoas é igualmente enorme, diretamente proporcional ao desejo.
De outro lado, medicamentos são produtos de alta tecnologia, sensíveis à diversos fatores técnicos, ambientais e de infraestrutura e que podem representar sérios riscos à saúde humana. Medicamentos são produtos que podem curar ou matar, a depender das substâncias que o compõe, da forma como são produzidos, das doses ministradas e das condições clínicas de cada paciente. Conforme consta do art. 4, II, da Lei 5.991/1973, os medicamentos são “produtos farmacêuticos tecnicamente obtidos ou elaborados, com finalidades profiláticas, curativas, paliativas ou para fins de diagnósticos”.
Por serem produtos vendidos com alegação de eficácia terapêutica ou diagnóstica, devem comprovar esta eficácia antes de serem colocados no mercado. É por isso que hoje, em praticamente todos os países do mundo, os medicamentos somente podem ser produzidos e comercializados após comprovarem, junto a órgãos do Estado, que possuem segurança, qualidade e eficácia.
O Brasil construiu, especialmente a partir da Constituição de 1988, um sólido sistema nacional de vigilância sanitária. Tendo como base o dever do Estado de reduzir riscos de doenças e outros agravos à saúde estabelecido no art. 196 da Constituição de 1988, a Lei 9.782/1999 criou o Sistema Nacional de Vigilância Sanitária e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), estruturando um modelo de federalismo de cooperação na vigilância sanitária no Brasil, responsável, entre outras competências, pela regulação e fiscalização de medicamentos no território nacional.
A Anvisa é, hoje, uma das principais e mais reconhecidas agências reguladoras de medicamentos no mundo. É a instituição estatal atualmente responsável por avaliar a segurança, eficácia e qualidade da polilaminina antes que esta seja colocada no mercado com indicação de eficácia terapêutica. Atualmente, conforme nos informa a Anvisa, a polilaminina está em ainda na fase 1 da pesquisa clínica.
<h2>Polilaminina está em estudo clínico Fase 1</h2>
O estudo clínico de fase 1 para avaliação de segurança do uso da polilaminina para o tratamento de trauma raquimedular agudo foi aprovado em 05 de janeiro deste ano apenas, tendo como patrocinador a empresa Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos Ltda.
No estudo clínico aprovado pela Anvisa será utilizada a laminina 100 μg/mL na forma de solução injetável, que deve ser diluída antes do uso em um diluente específico para se obter a polilaminina ou laminina polimerizada em solução para administração intramedular única, diretamente na área lesionada. Na formulação a ser testada, será utilizada a laminina extraída de placenta humana.
O estudo clínico de fase 1 autorizado pela Anvisa vai avaliar a segurança da aplicação da polilaminina em cinco pacientes com idade entre 18 e 72 anos, que têm lesões agudas completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, ocorridas há menos de 72 horas, com indicação cirúrgica.
Segundo informa a Anvisa, neste momento, o estudo proposto ainda é insuficiente para avaliar a eficácia do medicamento. O foco inicial da fase 1 do estudo é verificar a segurança do produto. A depender dos resultados da fase 1 do estudo, e uma vez comprovada a segurança, ele poderá avançar para as etapas de fase 2 e 3, que têm o objetivo de comprovar a eficácia do medicamento.
<h2>Tecnicamente, polilaminina ainda é medicamento experimental</h2>
O fato de que a polilaminina ainda esteja em fase 1 da pesquisa clínica caracteriza este produto como um medicamento experimental.
Medicamentos experimentais não podem ser usados em larga escala, havendo exceção para eventual uso compassivo quando este uso se mostra adequado e conveniente ao paciente e desde que não represente mais risco do que benefício e desde que não haja alternativa terapêutica mais segura e reconhecida (descompressão cirúrgica da medula, p.e.).
O atual estágio da pesquisa da polilaminina ainda não nos permite concluir cientificamente sobre os seus reais benefícios terapêuticos, bem como ainda não nos permite conhecer ao certo os riscos a que estão sendo submetidos os pacientes que fazem uso da substância. A esperança que surge a partir de alguns resultados positivos obtidos fora do ambiente de um estudo clínico controlado será sempre legítima, mas não pode servir de motivo para atropelar ou substituir a necessidade de comprovação científica de segurança, qualidade e eficácia do produto.
Como bem lembrado pela Sociedade Brasileira para o Progresso da Ciência (SBPC), o percurso entre descoberta científica, validação pré-clínica, ensaios clínicos e eventual incorporação tecnológica é necessariamente longo, complexo e dependente de evidências acumulativas. A literatura internacional demonstra que terapias avançadas em saúde exigem processos rigorosos de validação científica, regulação sanitária e avaliação clínica, sendo incompatíveis com soluções imediatas, expectativas terapêuticas antecipadas ou uso antecipado e disseminado destas terapias experimentais em larga escala.
Por tais razões, o caso da polilaminina também suscita reflexões sobre a importância de delimitar, com clareza, as fronteiras entre pesquisa experimental, evidência científica consolidada e aplicação clínica, preservando o rigor científico e a responsabilidade institucional de cada agente envolvido nesse movimento. 
<h2>Súmula 60 do STF veda concessão judicial de medicamentos experimentais</h2>
O atual cenário do debate público e o risco de repetirmos a vergonhosa novela da fosfoetanolamina nos exige retomar a Súmula 60 do Supremo Tribunal Federal no que diz respeito à concessão, pelo Poder Judiciário, de tutelas para obrigar o Estado a fornecer tratamentos experimentais. Abaixo a íntegra da ementa da Súmula:
“SÚMULA VINCULANTE 60 DO STF
<ol>
<li>O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na Anvisa impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União".</li>
</ol>
No que se refere ao Poder Judiciário e à judicialização do acesso à polilaminina, a Súmula Vinculante 60 veda a concessão da tutela pelos Juízes de todas as instâncias do país. Espera-se que nossos magistrados respeitem e sigam essa razoável orientação do STF, já que não há qualquer mora da Anvisa na análise do produto e já que não há, ainda, qualquer registro ou aprovação deste produto em agências internacionais.
Ainda, há alternativas terapêuticas seguras e já adotadas que, se não são tão eficazes quanto nos querem fazer crer as manifestações eufóricas sobre o produto, são seguras e apresentam, em alguns casos, resultados bastante significativos de melhora dos pacientes. Corre-se o risco, aqui, de substituir alternativas terapêuticas que são seguras e razoavelmente eficazes por uma terapia incerta e desconhecida, com evidentes prejuízos ao paciente.
Não podemos repetir os erros que tivemos no Brasil com a fosfoetanolamina, substância que prometia a “cura do câncer” e que foi judicializada de forma massificada no país em 2014. O fenômeno social foi tão grande que uma lei foi aprovada pelo Congresso Nacional para incorporar a fosfoetanolamina ao SUS de forma temerária, sem qualquer evidência científica de sua segurança, eficácia e qualidade. Após os estudos clínicos adequados, comprovou-se que a fosfoetanolamina não era eficaz e a lei foi declarada inconstitucional pelo STF. Porém até que isso ocorresse houve prejuízos econômicos ao Estado e prejuízos à saúde dos pacientes que acreditaram ingenuamente na solução mágica para a cura do câncer, alguns deles até abandonando o tratamento convencional (quimioterapia, p.e.).
O Brasil aprendeu algo com essa história, e a Súmula Vinculante 60 representa um enorme avanço para não repetirmos o erro. Os juízes e todo o sistema de justiça devem estar atentos aos ditames da Súmula no que se refere à concessão de tutela judicial para tratamentos experimentais.
<h2>Uso compassivo pode ser autorizado pela Anvisa</h2>
O uso compassivo da Polilaminina para lesão medular pode ser autorizado pela Anvisa com base na RDC 38/2013, que rege o acesso a medicamentos experimentais sem registro definitivo para pacientes com doenças graves ou sem alternativas.
Como a Polilaminina é um tratamento experimental (desenvolvido pela UFRJ/Cristália) em fase inicial de pesquisa (estudos de fase 1 aprovados em 2026), o uso compassivo é excepcional e exige aprovação da agência e relatórios médicos.
Conforme previsto no art. 14 da RDC/Anvisa 38/2013, “o medicamento disponibilizado deverá apresentar evidência científica para a indicação solicitada ou estar em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais observados sejam promissores e que se comprove a gravidade da doença e a ausência de tratamentos disponíveis”.
As condições de uso, os critérios de eligibilidade dos pacientes e a ausência de dados científicos mais robustos do estudo clínico sobre segurança, eficácia e qualidade deste produto exigem da Anvisa equilíbrio e responsabilidade na avaliação dos pedidos e nas concessões do uso compassivo. Esta não pode ser uma via torta de autorização de uso e comercialização de um produto que sequer finalizou a fase 1 da pesquisa clínica.
<h2>Equilíbrio e cautela são fundamentais nesse período do estudo clínico</h2>
Enquanto os estudos clínicos avançam e seguem seus protocolos, é fundamental que os agentes envolvidos tenham equilíbrio e cautela nesse período para evitar o sensacionalismo midiático, o populismo político e profissional e a judicialização em massa.
O debate público em torno da polilaminina representa um enorme desafio relacionado à comunicação científica de temas de saúde, na medida em que tecnologias experimentais com promessas de cura de condições graves de saúde ampliam expectativas sociais e causam consequências por vezes desastrosas.
O aumento da judicialização para o acesso à polilaminina que já vem sendo verificado e o aumento dos pedidos de uso compassivo à Anvisa, somados ao uso político e comercial do tema por vários dos atores envolvidos, nos fazem lembrar do caso da fosfoetanolamina e exigem, portanto, equilíbrio e cautela de todos os envolvidos.
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Acima de tudo, os agentes do Estado envolvidos, seja no âmbito da Anvisa ou do Poder Judiciário, devem seguir as normas legais e a Súmula Vinculante 60 na análise do estudo clínico e dos pedidos judiciais e administrativos para acesso à polilaminina.
Enquanto isso, como cidadãos, torcemos todos para que as esperanças e expectativas se confirmem e para que o medicamento venha de fato a ser comprovadamente eficaz. Independente do resultado do estudo clínico, a Dra. Tatiana Sampaio e sua equipe estão de parabéns pela descoberta e por demonstrar que a universidade pública brasileira é capaz de inovação de ponta e voltada à melhoria da vida de nossos cidadãos.

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