Fabio Almeida

Em meio a uma pandemia mundial e a tantas questões que abalam a estrutura de saúde pública do nosso país, muitos temas continuam cobertos de gravidade. Tudo que diz respeito às doenças raras, por exemplo, precisa ser visto sempre com urgência. Somos poucos, se separados pelas patologias, mas juntos somos muitos e lutamos contra um inimigo inexorável: o tempo.
E é para o tempo que reguladores, autoridades e todos os atores da gestão em saúde devem olhar quando lidam com temas que afetam diretamente os ficam à mercê de decisões técnicas e burocráticas para terem direito a viver com um mínimo de qualidade dentro de suas já duras realidades.
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Nesse contexto, o processo de acesso às novas terapias para doenças raras necessita ser revisto, acelerado, desburocratizado e, principalmente, apesar de todas as considerações técnicas e legais cabíveis, ser tratado pelos órgãos regulamentadores com empatia para com os cidadãos que dependem dessas decisões para viver.
Para melhor contextualizar o assunto, utilizo como exemplo minha condição pessoal. Há anos fui diagnosticado com Amiloidose Hereditária, a PAF-TTR, uma doença rara, degenerativa e progressiva que vitimou dezenas de pessoas da minha família e tem maior prevalência no Brasil por ser de origem portuguesa.
Minha doença não tem cura. É progressiva e fatal, com significativo impacto sobre a capacidade física, seguida de perda de independência e associada a uma expectativa de vida média de 10 a 15 anos após os primeiros sintomas. A ciência tem desenvolvido terapias que podem retardar a progressão e oferecer maior qualidade de vida a quem convive com essa condição.
Medicamentos para doenças raras são de alta tecnologia e, com isso, de alto custo. Precisam passar por um detalhado processo de aprovação das autoridades responsáveis, não apenas para comprovar a eficácia terapêutica, mas também para garantir ao Governo o menor desembolso possível.
Para explicar de maneira simples, no Brasil, a incorporação de medicamentos passa por três etapas: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), para aprovação sanitária; CMED, para estabelecimento de preço. E pela Conitec, para eventual disponibilização pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Não se questiona a seriedade e necessidade dos processos, principalmente em se tratando de saúde e finanças públicas.
Seguindo com a PAF-TTR como exemplo, a doença pode ser classificada basicamente em três estágios. O inicial, quando há os primeiros sintomas de perda de sensibilidade; o segundo, quando há comprometimento da mobilidade, disfunções orgânicas e diversos fatores que comprometem a independência e qualidade de vida; e o terceiro quando se perde totalmente a mobilidade, há comprometimento respiratório, cardíaco, disfunções orgânicas e total dependência.
O SUS já conta com um tratamento disponível somente para pacientes em estágio inicial da doença. Existem outras terapias, indicadas para as duas primeiras fases, que têm recebido relatos de grande impacto positivo sobre aumento de qualidade de vida, ao retardarem significativamente a progressão da doença para as condições incapacitantes.
Em recente aula, a neurologista portuguesa Ana Martins da Silva, com base em pesquisas feitas com os novos tratamentos, ressaltou a importância dos resultados sobre qualidade de vida e pontuou que desde o início da doença a qualidade de vida é extremamente afetada – não apenas pela incapacitação causada pela neuropatia, mas pelas dores intensas sofridas e pelas dificuldades do ponto de vista das atividades sociais quando a disautonomia é muito grave. Segundo ela, 50% dos pacientes em teste mantiveram os níveis de qualidade de vida durante o estudo, o que continuou após o término.
Neste caso, quando falamos em ter uma vida com mais qualidade, não se trata do que isso significa para a maioria das pessoas, como passear ou passar um tempo com família e amigos; significa apenas viver com mais dignidade, dentro do possível na realidade que nos cabe.
Porém, entraves técnicos e burocráticos, que neste momento se agravam com os atrasos gerados pela pandemia, podem impossibilitar a disponibilização dessas opções aos pacientes. Muitas vezes isso acontece porque já há um tratamento disponível, não levando em conta que este não atenda uma parcela relevante.
De forma simplista, se para uma cefaleia cada pessoa reage melhor ou pior às inúmeras opções disponíveis, no caso das doenças raras, essa resposta é ainda mais individual. Por isso, é fundamental que os pacientes raros também possam se beneficiar de um arsenal terapêutico que lhes garanta vida com qualidade.
Esse é o grito de alerta, não apenas de quem tem PAF-TTR, mas da maioria dos que convivem com uma doença rara. É preciso que as autoridades de saúde do país acrescentem à sua competência técnica e compromisso com a gestão, a capacidade de empatia e de consideração à luta que travamos pela vida.

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JOTA

É fundamental que pacientes raros também possam se beneficiar do arsenal terapêutico que lhes garanta uma boa vida

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