João Vitor Cardoso

Cláudio Cordovil Oliveira

O Supremo Tribunal Federal (STF), em um caso com repercussão geral, que vinculará as demandas judiciais vindouras sobre o tema, analisará, nesta quarta-feira (22/05), se o Estado deve fornecer medicamento de “alto custo”, não disponível na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), a portador de doença grave sem recursos financeiros (RE 566.471/RN).
<blockquote class="jota-article__eye">Há 32,9 mil ações emperradas à espera deste julgamento, número que cresce anualmente.</blockquote>
Muitas destas demandas são voltadas a promover o acesso a medicamentos para enfermidades denominadas “doenças raras”, que afligem milhões de indivíduos, causam a perda de vidas e implicam ônus físicos, psicológicos e socioeconômicos a pacientes e familiares.
A categoria “doenças raras” abrange uma série de enfermidades que afetam um número restrito de pessoas e que apresentam baixa prevalência em uma determinada população. No Brasil, o Ministério da Saúde estima que existam cerca de 13 milhões de pessoas vivendo com doenças raras.
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Por sua vez, a expressão “medicamentos de alto custo” tem origem na lista de medicamentos de dispensação “excepcional”, regulada pela Portaria MPA/MS/MEC n. 03/1982. Entre estes medicamentos, figura uma classe especial de medicamentos usados para diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras: os denominados “medicamentos órfãos”. Estes, a seu turno, remontam à Lei de Medicamentos Órfãos, promulgada nos Estados Unidos, em 1983, que redefine e ressegmenta não só este grupo de patologias, mas toda uma população de cidadãos doentes.
<blockquote class="jota-article__eye">No Brasil, a judicialização destes produtos é um fenômeno sistemático.</blockquote>
Somente assim, hoje, os pacientes por vezes conseguem acessá-los. Conforme dados da indústria farmacêutica, cerca de 90% dos medicamentos demandados judicialmente poderiam ser imputados à categoria “órfão” (1). Por outro lado, a política nacional para doenças raras prevê a incorporação destes medicamentos ao SUS apenas se estes forem recomendados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias – CONITEC, criada pela Lei 12.401/2011.
O medicamento candidato a ser incorporado na rede pública deverá passar pela análise desta Comissão acerca de sua eficácia, acurácia, segurança e custo-efetividade; critérios-padrão para Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS).Assim, esta Comissão não tem a atribuição de determinar se o medicamento é ou não órfão, assim como não há em vigor qualquer tipo de ATS diferenciada a ser oferecida para essas drogas.
Por outro lado, é um achado robusto, na literatura internacional, que toda doença incomum deva ser vista como excepcional diante dos procedimentos ordinários da organização da assistência farmacêutica.
Neste sentido, um estudo que revisou os arranjos regulatórios de medicamentos órfãos de 35 países demonstrou que “por conta da ausência de evidências, um nível mais alto de incerteza sobre a eficácia clínica, a segurança, a custo-efetividade incremental e o impacto orçamentário são aceitos para drogas órfãs em muitos países” (2). Isto não ocorre na CONITEC, que por vezes tarda a viabilizar a cobertura das doenças raras no SUS, ainda que este seja plasmado em princípios como a universalidade e a integralidade, relegando ao sistema de justiça a função “gatekeeping” das demandas medicamentosas desta clientela.
Afinal, se a deliberação democrática deve ser uma “República de Razões” (3), as diferenças biológicas entre os indivíduos não conformam “boas razões” para tratar cidadãos com doenças raras de maneira distinta a cidadãos que tenham doenças prevalentes. Disto se segue que o direito não deve fazer das diferenças biológicas uma fonte de produção sistêmica de danos a certos indivíduos, muito menos, deve atribuir estes danos à “natureza”.
Como assinala o jurista Cass Sunstein: “mesmo quando as diferenças são biológicas, e não produzidas pelo direito, são as práticas jurídicas que transformam as diferenças biológicas em fonte de desvantagem social”. Com efeito, o STF forçosamente deveria ponderar a constitucionalidade das abordagens convencionais em ATS realizadas pela CONITEC para o grupo de doenças raras, à luz do direito à equidade constitucional nas políticas de saúde.
No entanto, o coroamento do rebaixamento do debate nacional a respeito do direito a medicamentos órfãos parece estar se desenhando no horizonte da Corte. Isto pode ser observado no voto do min. Luís Roberto Barroso no julgamento em curso no RE 566.471/RN. Como já dissemos, o caso versa sobre fornecimento, determinado por ordem judicial, de medicamentos não incorporados às políticas de assistência farmacêutica do SUS.
Barroso defende, dentre outras coisas, a adoção do critério de “comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da medicina baseada em evidências”. Assim sendo, seu voto implicitamente está a exigir evidências numericamente robustas para a valoração de material probatório que embase a demanda judicial por medicamentos órfãos, ignorando peculiaridades clínicas e epidemiológicas deste objeto. Vale dizer, é achado geralmente reconhecido, no debate científico internacional, que o ensaio clínico de medicamentos destinados especificamente ao tratamento das doenças raras desaconselha o emprego da Medicina Baseada em Evidências (MBE).
Afinal, formar conjuntos manipuláveis estatisticamente conforme demanda a MBE é um “ideal louvável”, mas quase impossível, em se tratando de raros. A debilidade da MBE em relação a droga órfãs é eloquentemente debatida em muitas publicações científicas, que podem ser resumidas neste trecho de Kruer e Steiner (4), em estudo que propõe desenhos alternativos de “pequenos ensaios clínicos” para este grupo de patologias:
Com raízes na epidemiologia, a MBE possui vocação particular para detectar diferenças entre grandes coortes. Contudo, estas diferenças podem ser obscurecidas se os grupos recrutados são heterogêneos ou se o tamanho da amostragem disponível é inadequado. Ambos os problemas são particularmente salientes no estudo de desordens raras. (...) O “gold standard” da MBE é o ensaio clínico prospectivo randomizado, duplo cego, com controle de placebo. Este tipo de desenho é o mais significativo. Como tal, este representa um ideal louvável. Contudo, quando aplicado a desordens genéticas raras, este constructo com frequência não passa disto: um ideal. Por muitas das razões já assinaladas, incluindo o número limitado de sujeitos de pesquisa disponíveis para o estudo (limitando o seu poder [estatístico]), a dificuldade em se obter grupos de intervenção bem pareados por conta de variação relativa de idade, heterogeneidade fenotípica e considerações éticas envolvendo o uso de placebos no grupo de controle quando há tratamentos que potencialmente aumentam a qualidade de vida, é difícil, e muitas vezes praticamente impossível, aplicar tais critérios rigorosos. Este descompasso clássico entre a conceptualização de ensaios e a sua implementação clínica junto a pacientes reais é ampliado no campo da medicina genética e das doenças raras. (...) Adaptações devem ser feitas quando se aplica a MBE às doenças raras. (KRUER &amp; STEINER, 2008, pp. 198-200).
Em suma, os autores alertam que a MBE precisa ser redimensionada quando se fala em enfermidades raras, devido à inerente escassez de sujeitos de pesquisa constituindo pequenos “pools” que desafiam pesquisadores do ensaio clínico.
Ou então, como sintetizam Oliveira e cols. (5), a “pouca evidência científica” é fato corriqueiro quando se trata de doenças raras. Em contrapartida, visto que é bastante improvável que níveis de precisão estatística sejam obtidos em estudos de candidatos a medicamentos para doenças raras, novos critérios de segurança e eficácia foram moldados pela biomedicina, provocando um câmbio de padrões de análise, cujas bases para a aprovação passam a buscar não mais “desfechos clínicos significativos”, mas o efeito da substância sobre um “desfecho clínico substituto”.
Exige-se, porém, que o candidato a medicamento órfão seja estudado com maior intensidade no período pós-comercialização, para verificar e descrever seu verdadeiro benefício clínico. Portanto, enquanto laboratórios dão lugar a novas formas de vida, para adequar-se ao estudo dos pacientes raros, a sanção emitida pela “verdade judicial” do min. Barroso, fundamentada em instrumentos técnicos superados, alheios à sua formação e seu saber, transita por avenidas muito distintas das que constituem tanto o campo científico como a própria deliberação democrática.
Ao inserir estes pacientes no fluxo convencional do SUS, o Supremo assume o seu papel no programa biopolítico brasileiro, expondo alguns pacientes ao abandono, a uma morte lenta, de forma que estes podem ser finalmente reinscritos como homines sacri, figura do antigo direito penal romano descrita por Giorgio Agamben como uma vida que pode ser morta sem que se cometa homicídio: “Justamente porque privados de quase todos os direitos e expectativas que costumamos atribuir à existência humana e, todavia, biologicamente ainda vivos, eles vinham a situar-se em uma zona limite entre a vida e a morte, entre o interno e o externo, na qual não eram mais que vida nua” (6).
Definitivamente, o estágio atual do debate sobre o direito a medicamentos órfãos no Brasil, especialmente aquele enfocado na judicialização, é um desserviço prestado ao país. Ele abafa a possibilidade de refletirmos sobre o acesso compassivo e expandido, as parcerias de risco compartilhado entre a indústria e o Estado, pautadas pela eficácia clínica de longo prazo, a coleta de evidências clínicas pós-registro, utilizadas em muitos países e que começam a “engatinhar” no Brasil.
Neste debate, observamos também a diluição da responsabilidade do Poder Judiciário, ao repercutir entendimentos e interesses estabelecidos no sistema político. Trata-se, em outras palavras, de um circuito fechado em que a delegação da tomada de decisão é bem-sucedida, fazendo a responsabilidade de todos os atores desaparecer, tornando-os livres para ignorar as opiniões científicas exteriores sobre o tema.
Logo, o discurso político reaparece sob vestimenta científica, estabelecendo um novo regime de verdade, legitimado pelo “dispositivo judicial”. A fundo, talvez esteja em curso um processo que, a nosso entender, é um dos sintomas mais perturbadores da crise institucional vivida nos últimos anos. Um processo em que o descumprimento das promessas da Carta Constitucional de 1988, que desde sempre tem sido considerado provisório, parece se transformar em um descumprimento definitivo. Sob este pano de fundo, o texto constitucional vai sendo revogado “sociologicamente” pela atuação da própria Corte.
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<h3>Referências</h3>
(1) INTERFARMA – Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa. Doenças Raras: A urgência do acesso à saúde. Brasil: Ativaonline Editora e Serviços Gráficos, 2018, p. 18.
(2) GAMMIE, Todd. LU, Christine Y. BABAR, Zaheer Ud-Din. Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. In: PLoS One. 2015; 10(10): e0140002, p. 17.
(3) SUNSTEIN. Cass. R. The Partial Constitution. Estados Unidos: Harvard University Press, 1994, p. 261.
(4) KRUER, MC. STEINER, RD. The role of evidence-based medicine and clinical trials for rare genetic disorders. In: Clin Genet 2008: 74: 197-207, 2008.
(5) OLIVEIRA, Claudio R. Cordovil. MELAMED, Clarice. MACHADO, Rejane. Políticas da Expertise: doenças raras e gestão das tecnologias em saúde pelo SUS. In: Revista Brasileira de Ciência, Tecnologia e Sociedade, v. 2, n.2, p.150-186, jul./dez.2011, p.166.
(6) AGAMBEN, Giorgio. Homo Sacer: o poder soberano e a vida nua 1. Trad. Henrique Burigo. Belo Horizonte: Editora UFMG, 2002, p. 166.

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JOTA

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