Rogerio Frabetti

A biotecnologia é uma das áreas mais promissoras da ciência moderna. Ao unir biologia, engenharia genética e inovação tecnológica, ela tem reconfigurado os caminhos da medicina e ampliado as possibilidades de diagnóstico, tratamento e prevenção de doenças complexas.
Nos últimos anos, testemunhamos avanços que pareciam impossíveis há pouco tempo. A biotecnologia tem permitido a criação de terapias mais precisas, personalizadas e eficazes — um salto especialmente relevante no campo das doenças raras, que historicamente contavam com poucas ou nenhuma opção terapêutica.
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A medicina tradicional, baseada em medicamentos sintéticos amplamente padronizados, vem sendo gradualmente complementada por terapias biológicas desenvolvidas a partir de processos naturais, como o uso de proteínas recombinantes, anticorpos monoclonais, RNA mensageiro e edição genética.
Essas soluções representam uma nova fronteira no tratamento de doenças neurológicas, autoimunes, oncológicas e raras. Hoje, já vemos terapias que atuam não apenas nos sintomas, mas também nos mecanismos moleculares e genéticos das doenças — algo impensável há duas décadas.
Estima-se, de acordo com o Ministério da Saúde, que há 13 milhões de pessoas no Brasil com alguma condição rara de saúde. Em todo o mundo, são aproximadamente 300 milhões de raros e cerca de 6 mil a 8 mil tipos de doenças diferentes conhecidas1. No entanto, segundo dados da Organização Europeia de Doenças Raras (EURORDIS), apenas 6% dessas doenças possuem tratamento aprovado2. É nesse contexto que a biotecnologia se mostra vital: ela acelera o desenvolvimento de terapias para condições negligenciadas, contribuindo para um sistema de saúde mais equitativo e inclusivo.
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O Brasil tem avançado nesse cenário. Segundo a Anvisa, entre 2015 e 2023, 124 medicamentos para doenças raras foram aprovados no país3 — um reflexo da evolução regulatória e do amadurecimento da indústria farmacêutica e biotecnológica nacional e internacional.
Um exemplo recente do potencial transformador da biotecnologia é a aprovação da omaveloxolona pela Anvisa, em 11 de abril de 20254. Trata-se do primeiro medicamento aprovado no Brasil para o tratamento da Ataxia de Friedreich (AF), uma doença neurodegenerativa hereditária, progressiva e sem cura, que compromete a coordenação motora, a força muscular e o funcionamento cardíaco.
Até então, os pacientes brasileiros conviviam com a ausência de alternativas terapêuticas. A chegada da omaveloxolona representa mais do que um novo tratamento — simboliza esperança, inclusão e dignidade para pessoas que viviam invisíveis aos olhos da ciência.
Na Biogen, temos orgulho de contribuir para essa mudança de paradigma. Somos uma das empresas pioneiras em neurociência e biotecnologia no mundo, com mais de 45 anos dedicados à busca de soluções para necessidades médicas não atendidas.
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Seguimos investindo em pesquisa e desenvolvimento com foco em doenças como Alzheimer, esclerose lateral amiotrófica, atrofia muscular espinhal, esclerose múltipla, entre outras. E mais do que desenvolver medicamentos, queremos gerar impacto positivo na vida dos pacientes, promovendo acesso, consciência e políticas públicas que acolham quem mais precisa.
O futuro da saúde humana está intrinsecamente ligado à biotecnologia. E, como protagonistas dessa transformação, seguimos determinados a colocar a ciência a serviço das pessoas — com empatia, excelência e coragem para ir além.
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Referências:
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<li>Ministério da Saúde - Biblioteca Virtual em Saúde - “Governo lança caderneta do SUS para pessoas com doenças raras” - Disponível em: <a href="https://bvsms.saude.gov.br/14-3-governo-lanca-caderneta-do-sus-para-pessoas-com-doencas-raras/">https://bvsms.saude.gov.br/14-3-governo-lanca-caderneta-do-sus-para-</a> <a href="https://bvsms.saude.gov.br/14-3-governo-lanca-caderneta-do-sus-para-pessoas-com-doencas-raras/">pessoas-com-doencas-raras/</a> - Último acesso: 15/abril/2025</li>
<li>Organização Europeia de Doenças Raras (EURORDIS) - Disponível em: <a href="https://www.eurordis.org/rare-disease-policy/european-policy">https://www.eurordis.org/rare-disease-</a> <a href="https://www.eurordis.org/rare-disease-policy/european-policy">policy/european-policy</a> - Último acesso: 15/abril/2025</li>
<li>Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) - “Anvisa aprovou 124 medicamentos para doenças raras em oito anos”. Disponível em: <a href="https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprovou-124-medicamentos-para-doencas-raras-em-oito-anos">https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprovou-</a> <a href="https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprovou-124-medicamentos-para-doencas-raras-em-oito-anos">124-medicamentos-para-doencas-raras-em-oito-anos</a> - Último acesso: 15/abril/2025</li>
<li>Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Anvisa aprova primeiro tratamento para ataxia de Friedreich. Disponível em: <a href="https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprova-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich">https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprova-primeiro-</a> <a href="https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprova-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich">tratamento-para-ataxia-de-friedreich.</a> Acesso em 15 abr. 2025</li>
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Doenças Raras: onde a biotecnologia encontra seu maior desafio

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JOTA

Avanços da biotecnologia ampliam opções terapêuticas e impulsionam tratamentos para doenças raras no Brasil