Marcos Santos

Atualmente, os medicamentos inovadores têm demorado aproximadamente oito anos para ter sua aprovação junto ao FDA, a agência regulatória dos EUA, tempo este necessário para a realização completa dos testes clínicos. Em outros países, incluindo o Brasil, a aprovação geralmente leva ainda mais tempo. Além disso, os custos para lançar um novo medicamento no mercado são muito altos: cerca de US$ 1,1 bilhão para cada produto.
Esses investimentos são imprescindíveis para garantir que os medicamentos sejam seguros e eficazes para as pessoas que vão utilizá-los. No entanto, os altos custos e o tempo necessário para lançar novos medicamentos representam grandes desafios para a indústria farmacêutica, especialmente quando se trata de doenças raras, dado o menor mercado para o qual estes produtos serão utilizados
Um exemplo bastante atual desta situação é o medicamento chamado alfapabinafuspe, para o tratamento de uma doença rara chamada Mucopolissacaridose (MPS-II), que afetava 229 pessoas no Brasil em 2017, de acordo com a última estatística disponível. É uma doença genética recessiva que causa sérios problemas devido à acumulação de substâncias em diferentes partes do corpo, causada pela falta de uma enzima específica.
O tratamento disponível hoje no Brasil utiliza uma enzima para melhorar os sintomas físicos da doença, mas não consegue tratar os sintomas que afetam o sistema nervoso central, pois não consegue atravessar uma barreira existente ao redor do cérebro. Uma nova terapia de reposição enzimática, o alfapabinafuspe, está sendo desenvolvida para tratar todos os sintomas da doença, inclusive os do sistema nervoso central na MPS-II, uma vez que consegue atravessar esta barreira.
No Japão, o medicamento está disponível desde 2021, mas no Brasil ainda não foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/Anvisa">Anvisa</a>). No entanto, devido aos pedidos de geneticistas e organizações de pacientes com doenças raras ao fabricante do medicamento, a terapia está disponível no país para protocolos de pesquisa.
De setembro de 2018 a março de 2023, 20 pacientes com MPS-II no Brasil receberam o alfapabinafuspe como parte de seu estudo clínico. Com isso, estima-se que mais de 12 mil frascos do tratamento convencional deixaram de ser utilizados. Até agora, isso resultou em uma economia estimada de mais de R$ 65 milhões para o sistema público de saúde, uma vez que cada frasco economizado custa R$ 5.000. Isso mostra como a pesquisa clínica pode trazer, além do acesso antecipado a opções inovadoras de tratamento para os pacientes, também economia para o setor público de saúde.
A expectativa é de que os resultados desse estudo fase 3 sejam publicados em 2026. No entanto, o tempo entre o desenvolvimento do medicamento e a autorização para comercialização é estimado em pelo menos nove anos, o que é um período significativo para pacientes com doenças raras, que podem sofrer danos irreversíveis ou até mesmo ir a óbito durante este período.
Por isso, os governos precisam apoiar a pesquisa e o acesso a novas tecnologias. Na última década, fizemos progressos no processo de regulação de medicamentos para doenças raras, com iniciativas que aceleram a avaliação regulatória, mas ainda há problemas sérios relacionados ao acesso a estes medicamentos. Neste contexto, existem alternativas inovadoras para garantir acesso mais rápido, como a participação em estudos clínicos, com colaboração entre profissionais de saúde e pesquisadores, além do compartilhamento de riscos durante a avaliação regulatória.
O caso do alfapabinafuspe destaca-se a importância de se encontrar soluções inovadoras para atender às necessidades médicas dos pacientes com doenças raras. Ao permitir que pacientes com MPS-II tenham acesso ao medicamento antes da aprovação definitiva, o medicamento se tornou a única esperança para pessoas que com poucas opções de tratamento. Embora as parcerias público-privadas na pesquisa clínica ainda sejam pouco exploradas, especialmente para doenças raras, elas podem ser vantajosas para todos os envolvidos, acelerando o desenvolvimento de medicamentos, proporcionando acesso antecipado a tratamentos inovadores e economizando recursos para o sistema de saúde.
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Brown DG, Wobst HJ, Kapoor A, Kenna LA, Southall N. Clinical development times for innovative drugs. Nat Rev Drug Discov. 2022; 21(11):793-4.
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