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Nova forma de acesso a tratamento para AME no SUS fracassa

Distribuição do nursinersena para os tipos tardios da doença só poderá ser feita com aprovação da Conitec

AME
Evento com portares de AME no Senado / Crédito: Jane de Araújo/Agência Senado
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O modelo de incorporação por compartilhamento de risco foi desenhado para garantir acesso a tratamento de forma mais rápida aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tardia, excluídos no caminho tradicional para oferta do medicamento nusinersena no Sistema Único de Saúde (SUS).

No entanto, neste mês, o Ministério da Saúde concluiu que a execução do projeto piloto da forma como foi instituído em junho de 2019 é inviável.

A experiência frustrada torna ainda mais evidente a necessidade de se discutir os mecanismos de aquisição de tecnologias no sistema público, uma missão que não deve ser atribuída apenas ao Executivo.

A AME é uma doença rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, causando dificuldades para respirar, engolir, além de outras limitações de movimento e locomoção. Sua forma mais grave e também mais prevalente é o tipo I, com início até seis meses de idade. Os tipos II e III são considerados de início tardio. 

O nusinersena, de nome comercial Spinraza, é fornecido pela farmacêutica Biogen e foi o primeiro medicamento para AME a conseguir registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em setembro de 2017. Até este mês, era o único aprovado no Brasil. 

No dia 17 de agosto, a reguladora aprovou o registro do Zolgensma, da Novartis, para pacientes com até dois anos. O tratamento é uma terapia gênica para corrigir a mutação genética causadora da doença com uma única aplicação. Há ainda em análise pela Anvisa o pedido de registro para o risdiplam, feito pela Roche.

De acordo com o Portal da Transparência, de 2018 a 2019, o Ministério da Saúde pagou R$ 216,6 milhões para a compra do Spinraza por determinações judiciais. O custo do tratamento por paciente supera R$ 1 milhão

O medicamento foi incorporado ao SUS em abril do último ano após recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (Conitec), mas apenas para pacientes com AME tipo I da doença sem necessidade de ventilação mecânica invasiva permanente.

A comissão entendeu que os dados sobre os resultados de tratamento para os demais grupos ainda eram preliminares.

Diante desse cenário, o ministério prometeu a garantia de acesso aos pacientes excluídos com a criação de uma política baseada em compartilhamento de risco. Esse anúncio foi feito pelo Executivo em sessão solene no Senado Federal, no dia 24 de abril de 2019. A Portaria nº 1.297, que institui o projeto piloto, foi publicada no dia 11 de junho.

A proposta foi conduzida pelo ex-secretário de Ciência e Tecnologia Denizar Vianna, com o intuito de trazer previsibilidade orçamentária ao ministério  — não alcançada no cumprimento de decisões da Justiça — e garantir o acesso condicionado ao monitoramento dos pacientes, permitindo também a consolidação de dados sobre o uso do medicamento em condições reais. 

A portaria diz no artigo 6º: “evidências adicionais produzidas por meio deste projeto piloto de acordo do compartilhamento de risco deverão ser submetidas, em até 3 anos, à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS, para reavaliação da incorporação do medicamento”. 

O Ministério da Saúde chegou a cadastrar 247 portadores do tipo II e 220 do tipo III da doença para o recebimento do Spinraza, mas houve paralisação no andamento do projeto devido a entraves jurídicos que impediram a distribuição.

As tratativas para dar continuidade à proposta haviam sido interrompidas em decorrência da pandemia do coronavírus e da consequente saída de Denizar da secretaria, depois da demissão do ex-ministro Henrique Mandetta. 

Em junho deste ano, a primeira-dama Michelle Bolsonaro, que tem apoiado a causa publicamente, chegou a procurar o ministro interino Eduardo Pazuello para informá-lo sobre as dificuldades dos pacientes. Em seguida, o novo secretário de Ciência e Tecnologia, Hélio Angotti, sinalizou à Biogen que priorizaria a busca por uma solução. 

Depois de se reunir por algumas vezes com a farmacêutica, o secretário informou, no dia 10 de agosto, que estão esgotadas as possibilidades de se formalizar um acordo de compartilhamento de risco como planejado inicialmente. A recomendação é para que a empresa faça uma nova submissão à Conitec, antes mesmo da consolidação de novos dados por meio do projeto.

Em uma carta aberta divulgada na última quinta-feira (20/8), a Biogen afirma que vai submeter no mês de setembro um novo dossiê do nusinersena, desta vez focado nos tipos II e III da doença. Por esse caminho, a espera pode ser de até 180 dias para a análise da tecnologia, sem garantia de que haverá a recomendação para incorporação. Caso o parecer seja favorável, há o prazo de mais 180 dias para a publicação da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT).

“É frustrante comunicar este desfecho, considerando que ainda não há outra opção terapêutica disponível para esta subpopulação, mas principalmente, pelo atraso de mais de um ano – prazo desalinhado com as necessidades sociais e clínicas de pessoas que vivem com uma doença neurodegenerativa”, diz um trecho do comunicado.

Antes de retomar as negociações com a STCIE, o diretor de assuntos corporativos e acesso ao mercado da Biogen, André Liamas, já havia externado preocupação quanto à inviabilidade do acordo.

“Trazer a indústria farmacêutica para compartilhar isso, para fazer parte do processo, é uma possibilidade de garantir acesso e dar transparência à aquisição. Retroagir, nesse momento, é um desastre para a comunidade e para o sistema de saúde”, afirmou à reportagem.

Também frustrado com a paralisação, o ex-secretário Denizar Vianna indicava, antes de deixar a SCTIE, que o ministério poderia ter dificuldades para seguir com a proposta inicial. Um ofício assinado por ele no mês de março diz: 

“A demanda pela incorporação de tratamentos inovadores exige coragem para adoção de novas políticas públicas que promovam a cooperação com a indústria farmacêutica e o fortalecimento do sistema público de saúde. A discussão sobre o acordo de compartilhamento de risco e o mero esforço nesse sentido já representa um ganho para o país.” 

O documento está na resposta ao requerimento de informação feito pelo deputado federal Felipe Rigoni (PSB-ES). 

Por outro lado, o projeto adquiriu a característica de promessa política não cumprida e acabou decepcionando a comunidade de AME. 

“Realmente foi um marco. Essa proposta foi inovadora, amplamente divulgada e festejada. É muito triste ver essa história que se repete. É aquele ‘ganha mais não leva’. Eu tenho um sentimento de medo de que a gente vai caindo no esquecimento. Um ano para um paciente de AME é muito tempo”, afirmou Fátima Braga, à frente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal (Abrame).

Embora um dos principais objetivos tenha se perdido, o Ministério da Saúde informou que continua em negociação com a farmacêutica.

“Caso haja recomendação da Conitec, há possibilidade de formalização do acordo de compartilhamento de risco. No momento não é prevista a revogação da portaria e as equipes técnicas trabalham dentro dos marcos lógicos e legais da citada portaria”, diz uma nota enviada. 

Em live organizada pelo deputado Diego Garcia (Podemos-PR) na última terça-feira (25/8), Hélio Angotti disse que a pasta precisou redesenhar o projeto.

“Não podemos comprar algo que não está incorporado e pagar um tratamento para além de um ano. O acordo previa dois anos para avaliar o desfecho e começar a incorporar. Não podemos adquirir essa medicação para pesquisa”, afirmou.

Segundo o secretário, ainda nesta semana, sua equipe voltará a se reunir com a Biogen para que se chegue a um dossiê em até 10 dias. Angotti promete pedir prioridade de avaliação à Conitec. 

Até a última semana, foram distribuídos 506 frascos do nusinersena para o tipo I da doença, segundo o ministério. De acordo com a Biogen, dados de maio obtidos por meio do DATASUS indicam que a distribuição tem sido feita a cerca de 72 portadores de AME nessa condição, já atendida pela incorporação pela via tradicional.

Entraves jurídicos 

Os entraves jurídicos que paralisaram e levaram a política de acesso ao fracasso não foram detalhados. 

Um parecer da Consultoria Jurídica junto ao Ministério da Saúde (Parecer nº 00451/2019/CONJUR-MS/CGU/AGU) obtido por meio da Lei de Acesso à Informação (LAI) indica que a formalização do acordo seria possível após a recomendação da Conitec, reforçando que o instrumento não poderia ser utilizado na hipótese de ausência de evidências e estudos científicos.

O documento analisa a minuta da portaria e foi finalizado em 10 de junho 2019, um dia antes da publicação do ato normativo no Diário Oficial da União (DOU).

A incorporação do fármaco chegou a ser prometida no final da gestão de Gilberto Occhi (PP), em 2018, e teve oposição de Mandetta (DEM), seu sucessor. Uma reportagem publicada em janeiro de 2019 mostra que outro parecer da Consultoria Jurídica (Parecer nº 01377/2018/CONJUR-MS/CGU/AGU), de 18 de dezembro de 2018, apontou para “grave insegurança jurídica” em caso de aquisição sem o aval da Conitec. 

A Biogen informou à reportagem que não teve acesso ao parecer da Consultoria Jurídica sobre a minuta da portaria. “Por se tratar de um documento interno do Ministério da Saúde, a Biogen não teve acesso ao parecer citado. A companhia não comenta questões jurídicas”.

A farmacêutica afirma, também, que não faltam evidências científicas para a indicação Spinraza, de acordo com a bula aprovada pela Anvisa. 

“A eficácia do tratamento não está em discussão no ACR [acordo de compartilhamento de risco]. O ACR destina-se tão somente a averiguar a efetividade do tratamento em um ambiente de vida real e garantir previsibilidade e controle do impacto orçamentário, para que o Ministério da Saúde custeie os tratamentos dos pacientes que atingirem os desfechos clínicos determinados no acordo”, diz a empresa.

O JOTA perguntou ao Ministério da Saúde: se o parecer sobre a portaria representa o atual posicionamento da Consultoria Jurídica; se houve posicionamentos jurídicos posteriores ao documento; e o que mudou desde então. Não houve resposta. 

Contrato

O Ministério da Saúde informou, no dia 31 de julho, que o único instrumento celebrado com a Biogen para a distribuição Spinraza no SUS tem como finalidade o atendimento a pacientes com o tipo I da doença, mas a reportagem apurou que o objetivo era adquirir o quantitativo para todos os tipos.

Trata-se do contrato 197/2019, para o fornecimento de 1.660 frascos-ampola por R$ 233 milhões. O valor é semelhante ao calculado na análise de impacto orçamentário feita pela Conitec em 2019, considerando a possibilidade de incorporação do medicamento para AME tipos I, II e III (gasto de R$122,6 a R$ 217,1 milhões no primeiro ano após a incorporação).

Do total de unidades contratualizadas, 194 serão doadas pela farmacêutica até o fim do cronograma, em outubro deste ano. Essa doação estava prevista no planejamento do ministério em uma fase anterior ao acordo de compartilhamento de risco, conforme uma nota técnica sobre a portaria elaborada pela SCTIE em 2019. 

No comunicado divulgado à comunidade de AME, a farmacêutica afirma: “A Biogen vem cumprindo integralmente ao que foi estabelecido em contrato até o momento – tanto nos quantitativos fornecidos, condição comercial, e mecanismo de mitigação orçamentária, todos pensados para acesso amplo (pacientes com AME tipos I, II e III)”. 


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