Luísa Carvalho

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/anvisa">Anvisa</a>) concedeu o registro do Elevidys, medicamento indicado para o tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD), para a empresa Produtos Roche Brasil. O remédio é o primeiro de terapia gênica aprovado no país para tratar crianças com a condição. A resolução foi divulgada no Diário Oficial nesta segunda-feira (2/12).
A autorização de registro inclui somente os pacientes com idade entre 4 e 7 anos completos que conseguem andar de forma independente, sem o uso contínuo de dispositivos de assistência, como cadeiras de rodas ou andadores. O medicamento está no centro de um entrave judicial. Em agosto, o ministro Gilmar Mendes, do Supremo Tribunal Federal (<a href="https://www.jota.info/stf">STF</a>), suspendeu liminares da Justiça que obrigavam a União a adquirir o Elevidys. A medicação custa R$ 17 milhões por aplicação.
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Segundo a Anvisa, o registro foi concedido em caráter excepcional devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. Ainda conforme a agência, o registro traz o limite de idade até 7 anos porque os dados sobre pacientes acima da idade são limitados e insuficientes para verificar o benefício do uso do produto.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética que causa o enfraquecimento e a deterioração dos músculos do corpo do paciente ao longo do tempo. A doença ocorre devido a um gene defeituoso que causa a ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Os principais sintomas são a dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos e respiratórios.
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Os sintomas de fraqueza muscular associados à condição geralmente começam na infância, de forma mais frequente, entre os 3 e 6 anos. Depois dos 6 anos, mesmo com o uso de medicamentos corticosteróides, a função muscular de indivíduos com DMD começa a se deteriorar devido à lesão muscular progressiva. A distrofia afeta principalmente os homens.
<h2>Medicação na Justiça</h2>
A decisão de Gilmar Mendes de suspender a obrigação da União de adquirir o Elevidys atendeu parcialmente à Petição (PET) 12928, de autoria da União. O ministro é o relator do caso e condutor do processo de conciliação para as partes interessadas na aquisição do medicamento pelo Serviço Único de Saúde (SUS). A mediação foi desenvolvida pela Sarepta Therapeutics e é fornecida no Brasil pela Produtos Roche, a quem a Anvisa concedeu o registro.
A suspensão se mantém vigente até que seja finalizado o processo de conciliação aberto em outro caso, no âmbito Reclamação (RCL) 68.709, da qual Mendes também é relator. A ação pleiteia o fornecimento do Elevidys para tratamento de criança com DMD e alega a violação ao entendimento do Supremo no Tema 500, que trata do dever do Estado em fornecer medicamentos que ainda não haviam sido registrados na Anvisa. Na decisão que suspendeu as liminares, Mendes reconheceu a natureza estrutural da RCL e determinou a realização de audiência de conciliação com a presença de representantes técnicos das partes envolvidas.
De acordo com a União, existem 55 ações judiciais em curso, das quais 12 já possuem decisões liminares pelo fornecimento do Elevidys. "É preciso ter em mente que, como informa a União, caso fossem deferidos todos os pedidos formulados nas ações em curso (55), o custo estimado para o sistema público de saúde, na atual conjuntura, seria de R$ 1.155.000.000,00 (um bilhão e cento e cinquenta e cinco milhões de reais), o que seria totalmente insustentável para o Sistema Único de Saúde", disse o ministro na decisão.
"Nesse cenário, entendi que a realização de acordo entre o Governo e a empresa farmacêutica para compartilhar os riscos quanto à eficácia do medicamento, diminuindo o impacto financeiro decorrente de sua aquisição, poderia, pelo menos em tese, ser uma solução justa para o caso tratado nos autos", explicou.
A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença. Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil. Elevidys, por sua vez, funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.
O tratamento com o medicamento restaura, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos. É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.
De acordo com a Anvisa, a aprovação do registro do Elevidys oferece uma alternativa terapêutica capaz de retardar ou prevenir o declínio funcional irreversível, em pacientes que possuem poucas ou nenhuma opção de tratamento disponível para evitar a progressão desse declínio ao longo do tempo.
A agência afirmou que vai monitorar e avaliar anualmente a duração e a característica da resposta ao medicamento a longo prazo.

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JOTA

Medicamento é pioneiro na terapia gênica e ganhou destaque após o ministro Gilmar Mendes suspender liminares que obrigavam a compra pela União 

Anvisa aprova registro de medicamento para tratamento de DMD da farmacêutica Roche

Medicamento ganhou destaque depois de o ministro Gilmar Mendes suspender liminares que obrigavam sua compra pela União