Humberto Vale

<p>A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/anvisa">Anvisa</a>) aprovou o registro do medicamento Upstaza, indicado para o tratamento de crianças com deficiência da descarboxilase de L-aminoácido aromático (AADC). A deficiência de AADC é uma doença genética rara e grave que pode afetar o desenvolvimento motor de crianças e adolescentes de 18 meses a 18 anos. A aprovação se deu por meio da <a href="https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-3.632-de-1-de-outubro-de-2024-588108180">Resolução 3.632/2024</a>, publicada em Diário Oficial na última quinta-feira (3/10).</p>
<p>Causada por mutações no gene DDC, a condição impede a produção adequada de <span style="font-family: Roboto, sans-serif; font-size: 18px; font-style: normal; font-variant-caps: normal;">neurotransmissores como a </span>dopamina e serotonina. Por isso, os portadores podem apresentar dificuldades motoras graves, necessitando de ajuda para atividades diárias, como comer e se vestir. A doença pode ser fatal, levando à falência de múltiplos órgãos.</p>
<p>Atualmente, não há terapias aprovadas pela Anvisa para tratamento da deficiência de AADC. Somente são oferecidos tratamentos de suporte para controlar os sintomas da doença.</p>
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<h3>Análise prioritária</h3>
<p>A Anvisa conduziu uma análise prioritária do Upstaza, considerando sua classificação como um medicamento de terapia gênica, com caráter inovador no tratamento da doença. O registro excepcional é aplicado a medicamentos que não se encaixam no registro padrão, por conta da dificuldade em obter dados completos, devido ao número reduzido de pacientes, ou à lacunas na literatura científica sobre uma doença.</p>
<p>No entanto, o registro prioritário prevê que os medicamentos deverão seguir "obrigações específicas" na fase de monitoramento pós-aprovação. Isso significa que ainda são necessários dados e provas adicionais que confirmem a eficácia clínica e segurança a longo prazo do tratamento da deficiência de AADC.</p>
<p>Para isso, a Anvisa firmou um termo de compromisso com a empresa fabricante do medicamento, a PTC Farmacêutica do Brasil Ltda., para que ela forneça dados adicionais sobre os ensaios clínicos, com um acompanhamento de 15 anos.</p>
<h3>Estudos clínicos</h3>
<p>A aprovação do Upstaza foi baseada nos resultados de três estudos clínicos, realizados com 30 crianças, entre 18 meses e 8 anos e 6 meses, que possuíam deficiência grave de AADC confirmada geneticamente.</p>
<p>Os principais pontos que apontaram a eficácia do medicamento foi o controle da cabeça e a capacidade de sentar sem apoio. Segundo os estudos, 70% pacientes conseguiram controlar o movimento da cabeça e 65% conseguiram se sentar sem apoio, dois anos após o tratamento. Dados científicos mostram que pacientes com a condição não conseguem alcançar esses marcos de desenvolvimento.</p>
<p>Além disso, o medicamento já foi aprovado pela agência de reguladora de medicamentos da União Europeia, a European Medicines Agency (EMA), e no Reino Unido.</p>
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<h3>Como funciona o Upstaza</h3>
<p>O Upstaza é um medicamento do tipo terapia gênica <em>in vivo</em>, administrado em uma única dose, que utiliza um vetor viral recombinante contendo o DNA humano que codifica o gene DDC. A terapia promove a produção da enzima AADC, permitindo a produção de dopamina e contribuindo para a melhora da função motora nos pacientes.</p>
<p>A Anvisa estabeleceu que o tratamento deve ser administrado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica. Em relação à aprovação, a agência explica que o "balanço entre os riscos e benefícios sugere que a disponibilidade imediata do produto é mais vantajosa, mesmo com a necessidade de mais dados para confirmar se o gene administrado continuará a agir como esperado".</p>


ANVISA aadc

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JOTA

Medicamento é usado no tratamento de doença genética, rara e grave, que pode afetar o desenvolvimento motor de crianças e adolescentes

Anvisa aprova registro de medicamento inovador no tratamento de deficiência de AADC

Medicamento é usado no tratamento de doença genética, rara e grave, que pode afetar o desenvolvimento motor de crianças e adolescentes