Melissa Duarte

Inédito no Brasil, o laboratório de <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/doencas-raras">doenças raras</a> da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG) está focado em desenvolver uma terapia gênica para a Síndrome de Dravet, chamada de epilepsia mioclónica grave da infância. O novo polo tecnológico, que deve expandir a pesquisa para <a href="https://www.jota.info/casa-jota/demora-na-chegada-de-medicamentos-ao-sus-penaliza-pacientes-com-doencas-raras-09032023?utm">tratar outras doenças genéticas</a>, tem como meta atender o Sistema Único de Saúde (SUS).
Agora, o momento é de reformas e de receber equipamentos, a maioria importados, no Instituto de Ciências Biológicas (ICB/UFMG), que abrigará a unidade. A ideia é chegar “pronto e operante até o fim do ano”, com previsão para iniciar a pesquisa em novembro, diz o subcoordenador do laboratório, Victor Rodrigues Santos.
Além do desenvolvimento de uma terapia gênica, uma das tecnologias mais avançadas para <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/aprovacao-do-zolgensma-aumenta-pressao-para-criacao-de-fundo-para-doencas-raras-16122022?utm">tratar doenças raras como Atrofia Muscular Espinhal (AME)</a> e hemofilia, a ideia é baratear o valor, que pode chegar a cifras milionárias. O desenvolvimento em território nacional, numa universidade pública, puxam essa redução de preço, o que ajudaria a <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/anvisa-quer-simplificar-analise-de-medicamentos-para-doencas-raras-15092022?utm">ampliar o acesso ao tratamento</a> da síndrome, pondera o pesquisador.
“É um avanço impressionante, porque vamos desenvolver uma tecnologia para estudo dessa doença que não é nacional. Mais do que a doença em si, a tecnologia que vamos desenvolver para poder estudar essa doença e também para, no futuro, tentar tratá-la não é utilizada no Brasil”, destaca o professor de Ciências Biológicas da UFMG em entrevista ao JOTA. “Nosso interesse inicial é trazer essa tecnologia o mais rápido possível para o SUS”, completa Santos.
O plano inclui formar um “celeiro de cérebros", com <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/terapia-celular-car-t-deve-incentivar-complexo-industrial-e-novos-tratamentos-contra-cancer-21032023?utm">mão de obra altamente especializada na área</a>. Por isso, o projeto terá não só docentes, mas também estudantes de graduação em iniciação científica, mestrandos e doutorandos.
Cerca de 80% dos pacientes com Síndrome de Dravet têm mutação no gene SCN1A, responsável por codificar uma proteína. Os cientistas pretendem usar um vetor viral para corrigir a alteração genética causadora da enfermidade, que é rara, progressiva e incapacitante e leva a problemas cognitivos e problemas motores. Não há cura.
Os ensaios pré-clínicos começarão com camundongos transgênicos importados dos Estados Unidos que têm essa mesma mudança. Os primeiros resultados devem sair no primeiro semestre de 2024. Só então os pesquisadores devem passar para modelos de teste mais complexos, com macacos. “A ideia é que esse vírus corrija essa alteração genética”, pontua o subcoordenador.
<h3>Investimentos</h3>
Até o momento, o laboratório recebeu R$ 4 milhões de financiamento. Metade do valor veio de um edital para doenças raras do Fundo Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (FNDCT), ligado ao Ministério da Ciência e Tecnologia e Inovação (MCTI), e o restante, da Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de Minas Gerais (Fapemig).
O estudo para a Síndrome de Dravet deve durar três anos. Parcerias público-privadas, tanto com empresas quanto com indústrias, não estão descartadas. O diálogo está em fase inicial, mas um dos pontos que pesa a favor é angariar fundos para expandir os trabalhos. “Algumas empresas estão nos contatando. Estamos analisando, mas esperamos conseguir porque tem recurso mais rápido”, diz o professor.
O ICB é o polo central dos trabalhos, mas há uma rede de colaboração com outras instituições de ensino. Além da Faculdade de Medicina da UFMG, há a Universidade de São Paulo (USP), a Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), a Universidade Federal de Ouro Preto (Ufop) e a Universidade Federal de Alfenas (Unifal).

laboratório

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JOTA

Implantando na UFMG, polo está focado em desenvolver terapia gênica para a Síndrome de Dravet e tratar outras doenças genéticas

Novo laboratório de doenças raras voltado para o SUS começa a operar em novembro

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