Mirielle Carvalho

O <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/ministerio-da-saude">Ministério da Saúde</a> informou, na última terça-feira (28/1), que os primeiros dois pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) iniciaram os exames pré-infusão para terem a terapia gênica com o medicamento Elevidys – indicado para o tratamento da condição genética. A medida cumpre uma determinação do Supremo Tribunal Federal (<a href="https://www.jota.info/stf">STF</a>), em que o ministro <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/gilmar-mendes">Gilmar Mendes</a> homologou, em dezembro, de forma parcial, <a href="https://www.jota.info/stf/do-supremo/elevidys-gilmar-autoriza-cumprimento-de-liminares-apos-acordo-entre-uniao-e-farmaceutica">a proposta de acordo firmado pelo governo e a farmacêutica Roche Brasil para o cumprimento de decisões liminares para obtenção do medicamento</a>.
O acordo é uma proposta conjunta entre as partes para definir como devem ser cumpridas as decisões liminares proferidas até o momento. O ministro havia fixado o prazo de 90 dias, sem necessidade de licitação, para que o governo finalize os trâmites administrativos para cumprir todas as decisões liminares proferidas para que o medicamento seja obtido.
<a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/medicamento-dmd-gilmar-mendes-suspende-liminares-que-obrigam-compra-por-r-17-milhoes">As liminares estavam suspensas desde agosto</a> por decisão do ministro, que é relator da Reclamação (RCL) 68.709 – processo que trata da matéria. As medidas incluem o procedimento de inexigibilidade de licitação e disponibilização orçamentária. No Brasil, a unidade do medicamento Elevidys estava custando R$ 17 milhões.
<h3><a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanh%20a_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor</a></h3>
De acordo com a assessoria do STF, "a proposta homologada também garante uma redução significativa do preço para a aquisição do medicamento pela União", mas o novo valor não está disponível na decisão. O acordo também suspende multas, prisões, medidas indiretas fixadas para o cumprimento das liminares e quaisquer outras medidas coercitivas, desde que seja respeitado o período imposto à União.
Os primeiros dois pacientes passaram por avaliação clínica pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), na primeira etapa de preparação para receberem a infusão da terapia gênica. Este tratamento foi concebido para a restauração, ainda que de forma parcial, da função muscular em pacientes pediátricos.
Segundo o Ministério da Saúde, a terapia gênica tem indicação para crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias. Contudo, a pasta reforça que a terapia com Elevidys ainda requer produção de evidências que comprovem os reais ganhos clínicos dos pacientes, necessitando monitoramento e avaliação de cada uma das infusões realizadas. "As evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica", afirma a Saúde.
O ministro Gilmar Mendes determinou que a pasta está autorizada a implementar todas as medidas cabíveis para garantir a importação da terapia para pacientes cuja janela de permissão para infusão se encerra nos próximos 150 dias. Para pacientes dentro dos critérios etários estabelecidos e com decisão judicial que assegura o direito ao tratamento, a Saúde disse que também está efetuando compras sem licitação, em conformidade com as decisões judiciais.
Em respeito à capacidade técnica e à abrangência assistencial do Sistema Único de Saúde (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/SUS">SUS</a>), o Ministério da Saúde informou que as infusões do medicamento Elevidys, bem como o acompanhamento pré e pós-tratamento dos pacientes com DMD, serão realizados em unidades hospitalares públicas do SUS, em serviços de referência em doenças raras, conforme previsto na Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Segundo a pasta, a medida visa garantir o uso responsável dos recursos públicos e a segurança dos pacientes.
<h3><a href="https://conteudo.jota.info/marketing-lp-newsletter-ultimas-noticias?utm_source=jota&amp;utm_medium=lp&amp;utm_campaign=23-09-2024-jota-lp-eleicoes-2024-eleicoes-2024-none-audiencias-none&amp;utm_content=eleicoes-2024&amp;utm_term=none">Assine gratuitamente a newsletter Últimas Notícias do JOTA e receba as principais notícias jurídicas e políticas do dia no seu email</a></h3>
A pasta informou, ainda, que no dia 15/1 a farmacêutica Roche Brasil submeteu à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/conitec">Conitec</a>) o pedido de incorporação do Elevidys, etapa necessária para a oferta do medicamento no SUS. De acordo com a Saúde, a Conitec está analisando a solicitação.
No início do mês de dezembro de 2024, <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/anvisa-aprova-registro-de-medicamento-para-tratamento-de-dmd-a-farmaceutica-roche">a Anvisa concedeu o registro do Elevidys para a Roche Brasil</a>. O remédio é o primeiro de terapia gênica aprovado no país para tratar crianças com a condição. O registro, de acordo com a Anvisa, é válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa.
Segundo a agência, o registro foi concedido em caráter excepcional devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. Ainda conforme a agência, o registro traz o limite de idade até 7 anos porque os dados sobre pacientes acima da idade são limitados e insuficientes para verificar o benefício do uso do produto.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética que causa o enfraquecimento e a deterioração dos músculos do corpo do paciente ao longo do tempo. A doença ocorre devido a um gene defeituoso que causa a ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Os principais sintomas são a dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos e respiratórios.

distrofia muscular de duchenne

https://images.jota.info/wp-content/uploads/2021/09/copy-of-jota-logo-high-cmyk.jpeg

JOTA

STF autorizou a compra sem necessidade de licitação para pacientes que cumprirem os requisitos para uso do medicamento

Elevidys: Cumprindo decisão do STF, Saúde adquire tratamentos para pacientes com DMD

STF autorizou a compra sem necessidade de licitação para pacientes que cumprirem os requisitos para uso do medicamento Elevidys