Mirielle Carvalho

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/anvisa">Anvisa</a>) informou nesta quinta-feira (24/7) que, por medida de precaução, suspendeu temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e o uso do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil, indicado para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Segundo a Anvisa, a suspensão do remédio, considerado um dos mais caros do mundo, vale até que sejam "integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda" em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. 
A decisão foi publicada na edição extra desta quinta-feira (24/7) do Diário Oficial da União (DOU), na <a class="external-link" title="" href="https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-2.813-de-24-de-julho-de-2025-644079833" target="_self" rel="noopener" data-tippreview-enabled="false" data-tippreview-image="" data-tippreview-title="">Resolução 2.813/2025</a>. De acordo com a agência, a decisão foi tomada por conta de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos EUA, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics, responsável pelo registro do medicamento no país. 
<h3><a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanha_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor</a></h3>
Dois desses casos, de acordo com as informações, ocorreram em pacientes pediátricos com DMD não deambuladores – que não conseguiam caminhar por conta própria. Já o terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cinturas, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Os eventos então envolveram evolução para insuficiência hepática aguda, ou seja, falência do fígado, com desfecho fatal.
Atendendo a uma solicitação da FDA, a Sarepta então interrompeu voluntariamente a distribuição do medicamento Elevidys nos EUA para todos os pacientes, incluindo aqueles deambuladores e não deambuladores. 
A farmacêutica Roche Brasil, responsável por comercializar o medicamento no país, comunicou a suspensão voluntária e temporária do fornecimento de Elevidys para novos pacientes deambuladores com DMD em países fora dos EUA que dependem exclusivamente da aprovação da FDA para uso local do produto, além daqueles com programas assistenciais específicos. Assim, após articulação com a Anvisa, a farmacêutica decidiu suspender voluntariamente  a disponibilização do produto, com as devidas comunicações técnicas aos profissionais da saúde brasileiros. 
Conforme as informações da Anvisa, embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a agência decidiu mesmo assim suspender temporariamente o uso do produto. 
<span class="EOP SCXW172816743 BCX0" data-ccp-props="{&quot;134233117&quot;:false,&quot;134233118&quot;:false,&quot;335551550&quot;:6,&quot;335551620&quot;:6,&quot;335557856&quot;:16777215,&quot;335559738&quot;:0,&quot;335559739&quot;:0}">Ainda segundo a agência, a suspensão temporária do uso do produto como medida preventiva, em alinhamento com a empresa Roche, tem o objetivo de garantir a segurança dos pacientes brasileiros, que deve sempre prevalecer sobre qualquer outra consideração; permitir a avaliação aprofundada dos sinais de risco hepático emergentes nos EUA; e discutir, com base nos novos achados e correlações, possíveis aprimoramentos e ajustes no plano de gerenciamento de risco e nas estratégias de manejo clínico, se necessário, antes de eventual retomada da comercialização do medicamento. 
"Como se trata de um produto inovador, complexo e de uso restrito, qualquer dúvida razoável sobre seu perfil de segurança exige ação regulatória imediata", afirmou a Anvisa em comunicado. Por fim, ressaltou que "segue em articulação com a FDA, dos Estados Unidos, e com a PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency), agência reguladora do Japão, para o aprofundamento do monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do Elevidys". 
<h3>Elevidys no Brasil</h3>
No início do mês de dezembro de 2024, <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/anvisa-aprova-registro-de-medicamento-para-tratamento-de-dmd-a-farmaceutica-roche">a Anvisa concedeu o registro do Elevidys para a Roche Brasil</a>. O remédio é o primeiro de terapia gênica aprovado no país para tratar crianças de 4 a 7 anos com a condição. O registro, de acordo com a Anvisa, é válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa.
Segundo a agência, o registro foi concedido em caráter excepcional devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. Ainda conforme a agência, o registro traz o limite de idade até 7 anos porque os dados sobre pacientes acima da idade são limitados e insuficientes para verificar o benefício do uso do produto.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética que causa o enfraquecimento e a deterioração dos músculos do corpo do paciente ao longo do tempo. A doença ocorre devido a um gene defeituoso que causa a ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Os principais sintomas são a dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos e respiratórios.
<h3>Elevidys no SUS</h3>
O fornecimento do Elevidys pelo setor público foi objeto de uma recente discussão no Supremo Tribunal Federal (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/stf">STF</a>), <a href="https://www.jota.info/stf/do-supremo/elevidys-gilmar-autoriza-cumprimento-de-liminares-apos-acordo-entre-uniao-e-farmaceutica">no âmbito de uma ação que terminou em acordo</a> firmado pelo governo e a farmacêutica Roche Brasil para o cumprimento de decisões liminares para obtenção do medicamento. Homologado pelo ministro Gilmar Mendes, o acordo garantiu "uma redução significativa do preço para a aquisição do medicamento pela União".
<a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/medicamento-dmd-gilmar-mendes-suspende-liminares-que-obrigam-compra-por-r-17-milhoes">As liminares estavam suspensas desde agosto</a> do ano passado por decisão do ministro, que era o relator da Reclamação (RCL) 68.709 – processo que tratava da matéria. O acordo consistiu numa proposta conjunta entre as partes para definir como devem ser cumpridas as decisões liminares proferidas pelos tribunais obrigando que o Estado fornecesse o tratamento. No final de janeiro deste ano, o Ministério da Saúde informou <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/elevidys-cumprindo-decisao-do-stf-saude-adquire-tratamentos-para-pacientes-com-dmd">que já havia adquirido os medicamentos</a>.

elevidys

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JOTA

Medida vale até que sejam esclarecidas as incertezas de segurança relacionadas a casos de óbitos nos EUA

Elevidys: Anvisa suspende temporariamente o uso e comercialização de remédio para DMD

Segundo a Anvisa, a suspensão do Elevidys vale até que sejam esclarecidas as incertezas de segurança relacionadas a casos de óbitos nos EUA