Manoela Albuquerque

No mês de agosto, o Brasil registrou os dois primeiros produtos de terapias avançadas. Trata-se de um marco importante para o país, que alcançou a posição de precursor na América Latina e tem potencial de atratividade para os desenvolvedores internacionais. No entanto, ainda é preciso avançar para que o acesso a esses tratamentos de alto custo seja garantido, um debate que deve voltar a ter destaque nos Três Poderes.
O registro do Luxturna, terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia hereditária da retina, foi publicado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no dia 6 de agosto. Nesta segunda-feira (17/8), a reguladora autorizou o uso do Zolgensma, indicado para Atrofia Muscular Espinhal (AME).
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Ambos são da farmacêutica suíça Novartis e foram produzidos para corrigir mutações genéticas causadoras das doenças com uma única aplicação.
“O objetivo é você corrigir a causa raiz da doença, quando você tem um gene defeituoso. Através de um vetor, algo que carreia o gene saudável, você consegue a produção daquela proteína. A terapia é de uma dose única e o grande diferencial é esse”, explicou a diretora médica da área de Terapias Gênicas da Novartis, Janaina Lana.
À frente do processo de aprovação dos produtos, o titular da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos (GSTCO) da Anvisa, João Batista da Silva Junior, afirmou que o país faz parte da primeira onda de registros e que o número de estudos clínicos de terapias avançadas deve aumentar de agora em diante.
“O Brasil passa a integrar um grupo de países seleto que tem condições de receber essa tecnologia. Os registros chegam na mesma época em que chegam aos Estados Unidos, à Europa e ao Japão. Para desenvolver, ainda precisa avançar”, disse.
Para tornar esse cenário possível, a Anvisa passou por anos de preparação até a criação do marco regulatório, concretizado com a publicação da <a href="http://portal.anvisa.gov.br/documents/10181/3086545/%281%29RDC_338_2020_COMP.pdf/a3cf748f-1001-4ed0-b161-5b49ccdd6a77">Resolução de Diretoria Colegiada nº 338</a>, de 20 de fevereiro de 2020.  
A norma estabelece regras para o registro de três tipos de terapias avançadas: terapias gênicas; terapias celulares avançadas; e terapias de engenharia tecidual. 
Por serem tratamentos novos e consequentemente com evidências científicas limitadas, a Novartis terá que acompanhar os pacientes e fornecer relatórios anuais à Anvisa. Inicialmente, o registro dos produtos será válido por cinco anos, com a possibilidade de renovação por mais 10 anos em caso de avaliação de risco-benefício positiva.
“Trabalhamos em conjunto. É uma agência extremamente preparada para esses novos desafios e alinhada internacionalmente. Do ponto de vista regulatório, tem alta competência”, avaliou gerente-executiva de Assuntos Regulatórios da Novartis, Lilian Gonzalo.
Os próximos passos, segundo Gonzalo, serão a precificação na Câmara de Regulação de Medicamentos (CMED) e a discussão com a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec), responsável pela avaliação técnica dos pedidos de incorporação no sistema público. 
“Após o registro, dentro do trâmite relacionado a medicamentos — e as terapias avançadas estão em uma categoria especial — continua a regularização para comercialização. O próximo passo é o dossiê de submissão de preço e discussão com a CMED. Em seguida, será a discussão com o Ministério da Saúde. São etapas regulatórias que estão em andamento”, explicou a executiva. 
<h3>Desafio do acesso</h3>
Enquanto o Luxturna é voltado para uma população mais restrita, por ser um tratamento para uma doença ultrarrara, o Zolgensma pode ser destinado a um número maior de pessoas.
Todavia, associações que representam pacientes com AME estão descrentes quanto à possibilidade de incorporação da nova terapia, o que levaria os portadores da doença ao caminho da judicialização.
A política de compartilhamento de risco, que ainda não foi plenamente executada pelo Ministério da Saúde, é vista pelo setor farmacêutico como uma forma possível de incorporação extraordinária para as terapias avançadas. 
A proposta conduzida pelo ex-secretário de Ciência e Tecnologia Denizar Vianna, em 2019, tem como objetivo trazer previsibilidade orçamentária ao ministério e garantir o acesso condicionado ao monitoramento dos pacientes para a consolidação de novas evidências cientificas.
Essa política, porém, enfrentou barreiras na área jurídica da pasta mesmo depois da instituição do projeto piloto, por meio da <a href="https://jota.us8.list-manage.com/track/click?u=4911ce1e520f5bf26dd891c79&amp;id=183685bed3&amp;e=6b9da45024">Portaria nº 1.297, de junho de 2019</a>. A regulamentação foi construída para permitir a dispensação do nusinersena, de nome comercial Spinraza, o único medicamento para AME aprovado pela Anvisa até então.
O medicamento foi <a href="https://jota.us8.list-manage.com/track/click?u=4911ce1e520f5bf26dd891c79&amp;id=2515841378&amp;e=6b9da45024">incorporado</a> ao SUS em abril do último ano por recomendação da Conitec, mas apenas para AME tipo I, deixando de fora pacientes com os tipos II e III da doença, além daqueles com tipo I que necessitam de ventilação mecânica invasiva permanente. 

No mês de julho, a dificuldade de acesso a tratamentos por portadores de AME foi relatada pela primeira-dama do Brasil, Michelle Bolsonaro, ao ministro interino da Saúde, Eduardo Pazuello.
Depois disso, o secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos, Hélio Angotti, retomou as tratativas com a Biogen, farmacêutica fornecedora do Spinraza. O secretário sinalizou que a execução do projeto piloto, a ser formalizada por meio de um acordo ainda em fase de elaboração, é uma prioridade da gestão. 
O tema também foi retomado no Legislativo, depois que Michelle voltou a se reunir com políticos que integram a Frente Parlamentar da Saúde e da Frente Parlamentar das Doenças Raras no fim de julho.
<h3>Incentivo à pesquisa</h3>
A Secretária de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde lançou, no início deste mês, uma chamada pública para financiar pesquisas em terapias avançadas. O investimento será de R$ 47,2 milhões. 
“Quando você investe em uma pesquisa científica sólida, você consegue desenvolver produtos no Brasil para experimentar a competitividade. Se não tivermos desenvolvimento no país, nós ficaremos à mercê das grandes desenvolvedoras. Esse edital é um bom start para isso”, avaliou João Batista Junior.
Para o especialista, a comunidade científica deve se dedicar também a conhecimentos regulatórios.
"Se não tiver isso, a gente vai ficar parado na bancada. Precisamos avançar para sair da pesquisa básica e atingir o produto registrado ou não seremos competitivos, não vamos produzir um produto que seja eficaz, seguro e de qualidade", concluiu.

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JOTA

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