Beatriz de Cicco

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) comunicou nesta segunda-feira (24/8) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, indicado para crianças de 4 a 7 anos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que causa fraqueza muscular progressiva. O remédio, que supeva R$ 13 milhões no Brasil, marcava a introdução da primeira terapia gênica para essa condição no país. O cancelamento de seu registro se deu a pedido da farmacêutica Roche, responsável pelo desenvolvimento do fármaco.
Entre os motivos para o cancelamento, a Anvisa afirmou que “até este momento, a totalidade dos dados disponíveis para o Elevidys não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro condicional”. Apesar disso, a farmacêutica Roche segue com as obrigações relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que passaram por estudos clínicos com o medicamento, incluindo brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Segundo a Anvisa, a farmacêutica deve prosseguir “com monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes”.
<a href="https://www.jota.info/produtos/saude?utm_source=cta-site&amp;utm_medium=site&amp;utm_campaign=campanha_saude_q2&amp;utm_id=cta_texto_saude_q2_2023&amp;utm_term=cta_texto_saude&amp;utm_term=cta_texto_saude_meio_materias">Com notícias da Anvisa e da ANS, o JOTA PRO Saúde entrega previsibilidade e transparência para empresas do setor</a>
A agência reguladora reafirmou “sua disposição em avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes”.  
<h2>Histórico do medicamento</h2>
O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa como medida regulatória de precaução, em razão da necessidade de avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança.
A suspensão foi tomada por conta de informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, que incluiu casos fatais após a administração do medicamento. As informações também foram discutidas por reguladores internacionais, como o Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, a agência federal responsável por proteger e promover a saúde pública do país.
Durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve comunicação contínua com a Anvisa, de acordo com suas obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.
<a href="https://conteudo.jota.info/marketing-lp-newsletter-ultimas-noticias?utm_source=jota&amp;utm_medium=lp&amp;utm_campaign=23-09-2024-jota-lp-eleicoes-2024-eleicoes-2024-none-audiencias-none&amp;utm_content=eleicoes-2024&amp;utm_term=none">Assine gratuitamente a newsletter Últimas Notícias do JOTA e receba as principais notícias jurídicas e políticas do dia no seu email</a>
<h2>Sobre o medicamento</h2>
A terapia gênica realizada pelo medicamento utiliza um vetor viral para introduzir uma proteína que substitui a distrofina, ausente ou defeituosa nos pacientes. O Elevidys é aplicado por dose única intravenosa e busca restaurar a função muscular, contribuindo para a manutenção da capacidade motora das crianças tratadas. 
O medicamento havia sido aprovado para ser comercializado no valor de R$13,6 milhões, o maior valor de um medicamento no Brasil. Para o Sistema Único de Saúde (SUS), o preço foi estabelecido em R$10,6 milhões.

elevidys duchenne

https://images.jota.info/wp-content/uploads/2021/09/copy-of-jota-logo-high-cmyk.jpeg

JOTA

Farmacêutica Roche pede cancelamento do registro do Elevidys, e Anvisa aponta insuficiência de dados para manter autorização condicional

Anvisa cancela registro do medicamento Elevidys, que trata doença rara

Farmacêutica Roche pede cancelamento do registro do Elevidys, e Anvisa aponta insuficiência de dados para manter autorização condicional