Redação JOTA

Na próxima quinta-feira (3/2), a partir das 10h, a Casa JOTA realiza o webinar <a href="https://conteudo.jota.info/webinar-doenca-batten-cln2-sus">"Doenças Raras no SUS: a importância da incorporação do tratamento para a doença de Batten/CLN2"</a>. O evento tem patrocínio da farmacêutica BioMarin e será transmitido ao vivo pelo YouTube do JOTA.
O debate reunirá o senador Flavio Arns (Podemos-PR); Monica Aderaldo, presidente da Federação de Doenças Raras Norte, Nordeste e Centro-Oeste (Fedrann), e Carolina Fischinger, médica especialista em genética médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. Eles irão discutir a incorporação de medicamento para a doença pelo sistema público de saúde.
https://www.youtube.com/watch?v=Vo93j7wsNm8
Hoje, não há tratamento específico para a lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2) no SUS nem Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) sobre a doença. É discutida a incorporação do medicamento alfacerliponase, da BioMarin, ao SUS. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já aprovou o registro do medicamento, porém isso não garante a adoção pelo sistema de saúde.
Em outubro, a <a href="https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/o-que-e-a-conitec-e-como-ela-define-as-novas-tecnologias-no-sus-05062023">Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec)</a> recomendou que o tratamento não fosse incorporado. O tema passou por consulta pública no mês seguinte. Agora, o órgão precisará tomar uma nova decisão sobre recomendar ou não a tecnologia.
A partir do parecer, a adoção caberá à Secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde do Ministério da Saúde
De acordo com relatório do Ministério da Saúde, a CLN2 é uma doença caracterizada por mutações genéticas que causam uma deficiência da enzima lisossomal tripeptidil-peptidase 1. Na prática, ela compromete o sistema nervoso central, por isso a CLN2 é uma doença ultrarrara grave, neurodegenerativa e fatal.
Geralmente, os primeiros indícios dela são observados a partir dos dois anos de idade, com efeitos na fala e crises epilépticas. Já no início da adolescência, a doença se torna debilitante e progride até a morte. Desde 2006, foram identificados 25 casos de CLN2 no Brasil. Porém, se estima que possam ser cerca de 80 pacientes.

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JOTA

Webinar sobre o tema será realizado na quinta-feira (3/2), às 10h, com a presença do senador Flavio Arns e de especialistas

Casa JOTA: A importância da incorporação ao SUS do tratamento da doença de Batten/CLN2

Único tratamento para doença ultrarrara aguarda decisão definitiva de comissão que assessora o Ministério da Saúde