Victoria Lacerda

Para a maioria das pessoas, a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é um nome desconhecido. Mas, para quem convive com essa <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/doenca-rara">doença rara</a> do sangue, ele pode resumir uma rotina marcada por fadiga intensa, anemia crônica, necessidade de acompanhamento contínuo e risco de complicações graves, incluindo trombose.
A HPN é uma doença hematológica rara, adquirida e clonal, associada a alterações que tornam as células sanguíneas vulneráveis à ativação do sistema complemento, parte do sistema imunológico. Como consequência, pode ocorrer destruição dos glóbulos vermelhos, processo conhecido como hemólise¹.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (<a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/Conitec">Conitec</a>), órgão que assessora o Ministério da Saúde, mantém aberta até 6 de julho a Consulta Pública nº 44. Está sob análise a pegcetacoplana para pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento².
A discussão se concentra em um subgrupo específico: pacientes que, mesmo em acompanhamento e tratamento, continuam apresentando necessidades clínicas não plenamente atendidas. As fontes ouvidas pelo Estúdio JOTA explicam o impacto da doença, a importância do diagnóstico e o papel da participação social no processo de avaliação de tecnologias em saúde.
<h2>O impacto da HPN na rotina dos pacientes</h2>
"A HPN é uma doença que cursa com anemia hemolítica e um altíssimo risco de eventos trombóticos", explica a hematologista Viviani de Lourdes Rosa Pessoa. Segundo ela, é justamente esse risco trombótico que torna o diagnóstico precoce tão importante, pois o atraso no início do tratamento aumenta as chances de eventos graves.
Outro ponto que chama atenção é que a doença pode comprometer a qualidade de vida mesmo quando a anemia não é grave. "Mesmo os pacientes que não têm uma anemia grave têm a qualidade de vida muito comprometida, eles sentem um cansaço extremo", afirma Viviani.
<a href="https://inteligencia.jota.info/estudio-jota?utm_source=framer&amp;utm_medium=site&amp;utm_campai%5B%E2%80%A6%5Dlp_estudio_jota&amp;utm_content=header_topo_home_estudio_jota&amp;_gl=1*x8tmur*_gcl_au*MTA3OTM4MTM0Ni4xNzc2MTA3NDM5LjIzOTc2MTcxMy4xNzc3MzI2ODAxLjE3NzczMjcwNTM.*_ga*OTUxMDk5NDEyLjE3MjgzMjI4Mzk.*_ga_L4XEVW3ZK0*czE3Nzk5OTA5ODEkbzE1MyRnMCR0MTc3OTk5MDk4NSRqNTYkbDAkaDM3MTAxMTY2MCRkQUdQQzVUekFlcVdoMUFEMUo5YjBXbHVBQl96QnFIYjJ0Zw">O Estúdio JOTA conecta marcas a tomadores de decisão com projetos de comunicação e posicionamento que acertam no alvo. Conheça.</a>
Segundo a médica, o diagnóstico costuma ser demorado. Por se tratar de uma condição rara, sintomas como insuficiência renal, hipertensão pulmonar ou eventos cerebrovasculares podem levar muitos pacientes a diferentes especialistas, que nem sempre são os primeiros profissionais a considerar a HPN entre as hipóteses diagnósticas. "É muito importante ressaltar que esse paciente não chega necessariamente para o hematologista, que é quem trata e melhor conhece a doença", afirma Viviani.
<h2>Tratamento no SUS e necessidades clínicas persistentes</h2>
O SUS dispõe de linha de cuidado para HPN e passou por avanços relevantes nos últimos anos no campo da inibição do complemento. Alguns deles foram a inclusão do eculizumabe no Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença e a incorporação do ravulizumabe³.
O sistema público realizou 41.105 atendimentos e 526 internações por hemoglobinúria paroxística noturna ao longo de 2025, segundo dados do <a href="https://www.jota.info/tudo-sobre/Minist%C3%A9rio%20da%20Sa%C3%BAde">Ministério da Saúde</a> fornecidos à reportagem.
Apesar dos avanços no manejo da HPN, alguns dos pacientes tratados com inibidores terminais do complemento podem persistir com anemia, fadiga, necessidade transfusional ou sinais compatíveis com hemólise extravascular mediada por C34.
"Ainda existe um subgrupo de pacientes que, mesmo sendo tratados com inibidores de C5, continuam a ter sintomas graves da doença, como fadiga severa, hemólises, necessidade de transfusão e aumento do risco de trombose", afirma Maria Cecília Oliveira, presidente da Associação dos Familiares, Amigos e Pessoas com Doenças Graves, Raras e Deficiências (AFAG).
"É possível que um paciente em tratamento com inibidor de C5 tenha a doença controlada, mas ainda mantenha um certo grau de anemia por causa da hemólise extravascular que pode ser ocasionada por esses inibidores ", explica Viviani. Segundo ela, a intensidade varia caso a caso. "Alguns pacientes podem fazer um quadro importante de anemia, inclusive chegando a precisar de transfusão de sangue. Outros podem fazer um quadro mais brando."
Do ponto de vista fisiopatológico, o cenário de anemia persistente em parte dos pacientes tratados com inibidores de C5 pode estar relacionado à ativação de componentes proximais do complemento, como C3. "É muito importante que seja incluído no SUS o tratamento com os inibidores de complemento de ação proximal, que fazem bloqueio na etapa anterior a C5", diz Viviani.
Além dos parâmetros clínicos, a jornada de cuidado pode impactar a rotina. Consultas, exames, deslocamentos até centros especializados e tratamentos crônicos exigem organização do paciente, da família e dos serviços de saúde.
<h2>O que está em avaliação na Conitec</h2>
O grupo de pacientes que segue com necessidades clínicas mesmo em tratamento é justamente um dos focos da CP nº 44. A discussão pública busca reunir contribuições de pacientes, familiares, profissionais de saúde, pesquisadores e demais interessados para qualificar a avaliação técnica.
A Consulta Pública nº 44 avalia a pegcetacoplana para adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento². No relatório preliminar para a sociedade, a Conitec informa parecer desfavorável sobre a  incorporação da tecnologia, e reforça que as contribuições recebidas na consulta pública serão analisadas antes da recomendação final².
<h2>Por que a participação social importa</h2>
Para Harris Ariel Peñaranda Molina, diretor médico da Pint Pharma, consultas públicas como essa cumprem um papel que vai além da análise técnica. "É um mecanismo que gera confiança, porque alia a evidência técnica com a voz dos pacientes e das pessoas envolvidas nessa jornada", afirma.
Segundo ele, o que mais importa nessas contribuições não são respostas tecnicamente perfeitas, mas relatos sinceros. "A consulta pública é um espaço para qualquer pessoa interessada ou impactada pela HPN. Compartilhar como a doença afeta a rotina e as dificuldades do dia a dia traz uma dimensão humana ao processo. Não é só uma decisão técnica, também é uma decisão da comunidade."
Nessa linha, reconhecer as particularidades dos pacientes é parte do processo. "Temos que entender e reconhecer que essa é uma doença multissistêmica que afeta os pacientes de formas diversas, e cada organismo responde de uma forma diferenciada mediante os tratamentos disponíveis”, complementa Maria Cecília, da AFAG.
Para garantir diferentes visões, Viviani também ressalta a importância de colegas de outras especialidades além da hematologia a contribuir com a discussão: "convoco todos os profissionais de saúde a responderem essa consulta pública para que tenhamos um arsenal terapêutico maior para os pacientes com HPN".
A Consulta Pública nº 44 pode ser respondida por qualquer pessoa interessada, via plataforma Brasil Participativo, mediante login gov.br, até 6 de julho de 2026⁸. As contribuições recebidas são consideradas pela Conitec como parte do processo de avaliação de tecnologias em saúde, que integra evidências técnicas e participação social⁹.
Este conteúdo é patrocinado por Pint Pharma com finalidade informativa sobre HPN e participação social em consulta pública. Este material não substitui diagnóstico, orientação ou acompanhamento médico. Decisões terapêuticas devem ser tomadas individualmente entre paciente e profissional de saúde habilitado. A menção a tecnologias em avaliação não representa recomendação individual de tratamento.
ME-BR-00031
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Referências
1. Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014;124(18):2804-2811. Disponível em: <a href="https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4215311/">https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4215311/ </a>
2. Conitec. Relatório para a Sociedade nº 719: Pegcetacoplana para o tratamento de pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidores do complemento. Consulta Pública nº 44/2026. Disponível em: <a href="https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2026/sociedade/relatorio-para-a-sociedade-ndeg-719-pegcetacoplana/">https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2026/sociedade/relatorio-para-a-sociedade-ndeg-719-pegcetacoplana/ </a>
3. Conitec. Relatório de Recomendação nº 875: Ravulizumabe para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna. 2024. Disponível em: <a href="https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2024/20240307_Relatorio_875_ravulizumabe_HPN.pdf">https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2024/20240307_Relatorio_875_ravulizumabe_HPN.pdf </a>
4. Ministério da Saúde. Portaria SECTICS/MS nº 10, de 5 de março de 2024. Incorpora ravulizumabe para HPN no âmbito do SUS, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde. Disponível em: <a href="https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sctie/2024/prt0010_07_03_2024.html">https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sctie/2024/prt0010_07_03_2024.html</a>
5. Hill A, Rother RP, Arnold L, et al. Eculizumab prevents intravascular hemolysis in patients with PNH and unmasks low-level extravascular hemolysis occurring through C3 opsonization. Haematologica. 2010;95(4):567-573. Disponível em: <a href="https://haematologica.org/article/view/5552">https://haematologica.org/article/view/5552 </a>
6. Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2021;384(11):1028-1037. Disponível em: <a href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33730455/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33730455/</a>
7. Peffault de Latour R, Szer J, Weitz IC, et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with PNH: 48-week follow-up of the PEGASUS trial. Lancet Haematol. 2022;9(9):e648-e659. Disponível em: <a href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36055332/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36055332/ </a>
8. Brasil Participativo. Consulta Pública nº 44/2026 — Conitec. Disponível em: <a href="https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/4731/">https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/4731/ </a>
9. Conitec. Relatório para a Sociedade: participação social e etapas da avaliação. Disponível em: <a href="https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/relatorio-para-a-sociedade">https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/relatorio-para-a-sociedade </a>

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JOTA

Hemoglobinúria paroxística noturna pode causar complicações graves. Consulta pública para ampliar tratamento está aberta até 6 de julho

Pacientes com doença rara no sangue enfrentam necessidades clínicas não atendidas

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