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Terapias gênicas avançam, e Brasil deve ter mais registros em 2021

Um ano após liberação de tratamentos no país, entraves na precificação ainda dificultam acesso

Crédito: Pixabay

Passado um ano da concessão dos primeiros registros de terapias gênicas no Brasil, entraves no processo de precificação, a falta de soluções para incorporações mais sustentáveis e outras limitações dificultam o acesso da população a esses tratamentos inovadores. Mesmo assim, o mercado brasileiro continua atrativo e o país deve ter, ainda em 2021, até dois novos produtos registrados.

Para cumprir termos de compromisso firmados com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a Novartis, detentora dos dois registros, precisa apresentar relatórios anuais sobre o tratamento de pacientes no país e no exterior. Além de monitorar efeitos adversos, a farmacêutica precisa comprovar a manutenção da eficácia considerada para a autorização.

Embora não tenha havido ainda incorporação dos tratamentos no SUS, uma parcela da população tem recebido os produtos no Brasil tanto por determinações da Justiça quanto pela via do acesso expandido.

De acordo com a Novartis, os dados regionalizados são considerados sensíveis, mas já há cerca de 1.000 pacientes no mundo tratados com as terapias gênicas da empresa, considerando estudos clínicos, uso compassivo e uso comercial.

Os dados da farmacêutica ainda não chegaram à reguladora, mas a ideia é que sejam divulgados assim que forem entregues. Com base na RDC 338/2020, esse acompanhamento deve ser feito por até 15 anos.

Tratamentos aprovados

O Luxturna, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina, uma doença considerada ultrarrara, foi aprovado pela Anvisa no dia 6 de agosto de 2020. Depois de ter o preço máximo fixado em R$ 1,9 milhão, o tratamento foi submetido à Comissão Nacional de Incorporação de tecnologias no SUS (Conitec) no mês de abril deste ano.

No plenário, o parecer preliminar emitido no mês de julho foi pela não incorporação no SUS. Os votantes consideraram impeditivos as limitações das evidências dos efeitos apresentados pelo medicamento, a estimativa de custos elevados e a viabilidade de oferta da tecnologia.

Já o Zolgensma, para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) com até dois anos de idade, foi aprovado no dia 17 de agosto do mesmo ano e passa por um caminho mais longo na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).

A terapia aguarda julgamento de recurso no Conselho de Ministros para alteração do preço de R$ 2,8 milhões, valor que representa uma diferença de aproximadamente R$ 9 milhões em comparação ao praticado nos Estados Unidos.

Regulação inovadora

O gerente de Células, Tecidos e Órgãos da Anvisa, João Batista Silva Junior, esteve à frente da criação do marco regulatório brasileiro. Em entrevista ao JOTA, o especialista avaliou com naturalidade as dificuldades enfrentadas para a comercialização das terapias gênicas.

“Um produto inovador exige regulação inovadora. A gente abriu a porta, tentou buscar as metodologias mais inovadoras possíveis dentro da nossa legislação, agora outras instâncias vão ter que fazer a mesma coisa, senão a gente não vai conseguir ter produtos desse tipo no país”, afirmou.

Um dos desafios citados são as incertezas ainda existentes para a ciência, como a persistência dos genes no organismo ao longo dos anos. Até o momento, segundo ele, as informações disponíveis são positivas.

No caso do Zolgensma, outra questão é a limitação imposta pela falta de conhecimento sobre a história natural da doença. “A gente não sabe como essas crianças vivem porque não existiu isso, no geral elas morriam aos dois anos. Hoje, há crianças com cinco, seis, sete anos de idade vivas. Você precisa entender como vai ser o desenvolvimento desse indivíduo”, explicou.

Terapias de células CAR-T

A Anvisa já avalia dois novos pedidos de registro de terapias gênicas, desta vez com a tecnologia CAR-T: o Kymriah, também da Novartis, já registrado na Europa e nos Estados Unidos; e a terapia da Janssen, em processo de registro na Europa e nos EUA.

“Estamos trabalhando com terapias gênicas à base de células geneticamente modificadas para tratamento de linfomas e leucemias. Então, é bem provável que a gente tenha ainda neste ano um ou dois produtos registrados”, antecipou o gerente da Anvisa.

Nesse tipo de tratamento, as células de defesa (linfócitos T) são extraídas do corpo do próprio paciente e reprogramadas para atacar a doença. Ao contrário do que ocorre na quimioterapia convencional, as células saudáveis são poupadas.

A reguladora concluiu as primeiras rodadas de análise e agora começa uma fase de discussão para adequações relacionadas, principalmente, à logística de produção e de aplicação.

O Kymriah tem estudo clínico no Brasil, já houve uma experiência satisfatória de exportação de células extraídas aqui e importação das células modificadas, que foram produzidas nos EUA. “Conseguimos desafiar nosso mecanismo de importação e exportação. Acho que não teremos problemas com esses dois registros”, afirmou João Batista Junior.

O histórico de qualidade de centros de hemoterapia também favorece a autorização, na avaliação da área técnica. “Muitos desenvolvedores estão vendo o Brasil como um hub mesmo, como um ambiente em que se pode fazer com tranquilidade esse tipo de terapia. Os centros brasileiros, alguns, claro, são muito bem equipados e muito bem preparados. Isso é importante também”, avaliou.

Riscos compartilhados

O presidente da Novartis no Brasil, Renato Carvalho, avalia que a ampliação do acesso a terapias gênicas pela população passa pela implementação de modelos inovadores. Mesmo com um indicativo negativo da Conitec e a disputa em andamento na CMED, a farmacêutica mantém a intenção de fornecer os tratamentos no mercado brasileiro.

“A prioridade da Novartis tem sido trabalhar com as autoridades para, rapidamente, disponibilizar os produtos aos pacientes, inclusive através da incorporação no SUS. Estamos ativamente engajados com as partes interessadas para cocriar soluções inovadoras e sustentáveis que resultem no acesso dos pacientes ao tratamento que precisam”, afirmou.

Apesar de a primeira tentativa de compartilhamento de risco entre indústria e Ministério da Saúde ter falhado, Carvalho ainda considera que um modelo semelhante pode ser aplicado.

“Acreditamos que os modelos baseados em responsabilidade compartilhada estão entre as estratégias potenciais que permitiriam atender às demandas diversas e crescentes por soluções terapêuticas novas e avançadas sem comprometer a sustentabilidade dos sistemas de saúde”, disse.